FDA生物標志物血漿纖維蛋白原在研究慢性阻塞性肺疾病患者病情加重和/或全因死亡率研究中的資格

本指南旨在幫助生物標志物2的提交者進行資格鑒定，以進行組織學(xué)作為參考或真相標準的非臨床研究（Zhou等，2011）。 在這些研究中，對與組織病理學(xué)變化相關(guān)的生物標志物性能進行科學(xué)嚴格的評估是至關(guān)重要的

為了促進我國臨床試驗電子數(shù)據(jù)的完整性、準確性、真實性和可靠性符合《藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范》和監(jiān)管部門相應(yīng)技術(shù)指南的原則要求，有必要對臨床試驗中應(yīng)用電子數(shù)據(jù)采集技術(shù)的基本考慮和原則進行明確闡釋，本指導(dǎo)原則通過對電子數(shù)據(jù)采集技術(shù)的概念和基本考慮，電子數(shù)據(jù)采集系統(tǒng)的基本技術(shù)要求以及在臨床試驗實施不同階段的應(yīng)用要求的詳細闡述，旨在幫助和指導(dǎo)相關(guān)各方，包括申辦者、合同研究組織（CRO）、臨床研究者等在臨床

N-of-1試驗提供了一種機制，可以為單個患者制定基于證據(jù)的治療決策。他們使用小組臨床試驗的關(guān)鍵方法論要素來評估單例患者的治療效果，以應(yīng)對無法始終適應(yīng)大規(guī)模試驗的情況：罕見疾病，合并癥或同時進行治療的

雖然我國《藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范》（Good Clinical Practice，GCP）中對藥物臨床試驗數(shù)據(jù)管理與統(tǒng)計分析進行了原則要求，且國家食品藥品監(jiān)督管理總局已發(fā)布的有關(guān)藥物臨床試驗及其統(tǒng)計學(xué)的相應(yīng)技術(shù)指南也涉及數(shù)據(jù)管理和統(tǒng)計分析工作的主要環(huán)節(jié)，但針對數(shù)據(jù)管理計劃和報告、統(tǒng)計分析計劃和報告卻沒有詳細的技術(shù)規(guī)范和指導(dǎo)性建議。因此，本技術(shù)指導(dǎo)原則對此進行了較為詳細的介紹和闡述，并提出具體要求

本指南從數(shù)據(jù)管理相關(guān)人員的職責、資質(zhì)和培訓(xùn)，管理系統(tǒng)的要求，試驗數(shù)據(jù)的標準化，數(shù)據(jù)管理工作的主要內(nèi)容，數(shù)據(jù)質(zhì)量的保障和評估，以及安全性數(shù)據(jù)及嚴重不良事件六個方面進行全面闡釋，旨在對我國臨床試驗的數(shù)據(jù)管理工作起到規(guī)范化和指導(dǎo)性作用，適用于以注冊為目的的藥物臨床試驗，對上市后臨床試驗以及其他類型試驗也同樣具有指導(dǎo)意義。

樣本量 確定 (samplesizedetermination)，又稱樣 本量估計 (samplesizeestimation)，是指為滿足統(tǒng)計 的 準確性和可靠性(I類錯誤 的控制和檢驗效能的保證 ) 計算 出所需的樣本量 ，它是 臨床試驗設(shè)計 中一個極為 重要 的環(huán)節(jié) ，直接關(guān)系到研究結(jié)論 的可靠性 、可重復(fù) 性 ，以及研究效率的高低。樣本量估計也是一個成本． 效果和檢驗效能 的權(quán)

統(tǒng)計分析計劃( statistical analysis plan，SAP) 是對 臨床試驗的統(tǒng)計學(xué)考慮及擬對數(shù)據(jù)進行統(tǒng)計分析的清 晰描述。統(tǒng)計分析計劃可以是獨立的文件，其內(nèi)容涵 蓋試驗中所涉及的所有統(tǒng)計學(xué)考慮，且具有技術(shù)性和 可操作性，包括了設(shè)計的類型、比較的類型、隨機化與 盲法、主要指標和次要指標的定義與測量、檢驗假設(shè)、 數(shù)據(jù)集的定義、療效及安全性評價和統(tǒng)計分析的詳細 計劃。另外

臨床試驗根據(jù)研究目的不同可分為“探索性臨床 試驗”和“確證性臨床試驗”，而臨床研究結(jié)論通常需 要根據(jù)確證性臨床試驗的統(tǒng)計推斷結(jié)果得到。如果某 一確證性臨床試驗需要對多個檢驗假設(shè)做出統(tǒng)計學(xué)推 斷，例如多個主要療效指標的多重檢驗、多組間多重比 較、多個時間點的期中分析( interim analysis) 等情況 下，便會涉及多重性( multiplicity ) 問題。無須考慮多 重性

抗腫瘤藥物臨床試驗技術(shù)指導(dǎo)原則

鑒于非劣效臨床試驗在 國內(nèi)開展地 比較廣泛，但 在研究設(shè)計和評價方面尚未形成相對統(tǒng)一 的認識 ，為 此中國臨床試 驗生 物統(tǒng)計學(xué)工作 小組 (CCTS)，經(jīng)充 分討論 ，于 2011年 10月 30日于南京湯山召開工作會 議 ，形成如下共識。

本文是歐洲藥品管理局人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會于 2017 年 7 月 20 日發(fā)布了更新版本的《識別和降低研究用新藥在首次人體和早期臨床試驗中風險的策略指導(dǎo)原則》的譯本