《第二批罕見病目錄》之α-1-抗胰蛋白酶缺乏癥——通過協作創新應對挑戰
研究展示了通過多方協作創新解決罕見病AATD所面臨的挑戰的可能性。
MedSci原創 - α-1-抗胰蛋白酶缺乏癥 - 2025-07-29
《第二批罕見病目錄》之α-1-抗胰蛋白酶缺乏癥——疾病中向肝臟和肺部遞送堿基編輯器
這是首次基于堿基編輯和LNPs對致病突變進行臨床基因矯正的嘗試，標志著LNP為基礎編輯器的治療潛力的重大里程碑。
MedSci原創 - 堿基編輯器，α-1-抗胰蛋白酶缺乏癥 - 2025-07-29
Cell：告別“單兵作戰”！SPIDR技術開啟“聯合作戰”新紀元，一次實驗看清數十種RNA調控蛋白的“社交網絡”
SPIDR 技術可同時繪制多種 RNA 結合蛋白與 RNA 的相互作用，揭示了 LARP1 抑制翻譯及細胞應激調控機制，推動 RNA 生物學研究。
生物探索 - 翻譯調控，SPIDR - 2025-07-29
FDA批準的醫療AI算法在臨床實踐中的應用與挑戰
本文系統回顧了FDA批準的醫療AI算法在臨床實踐中的應用情況，探討了其在神經影像學和心臟病學中的優勢和不足，并提出了改進建議，旨在推動AI技術在醫療領域的健康發展。
網絡 - 系統評價 - 2025-07-29
Endocrine Reviews：垂體-下丘腦疾病中的催產素系統及催產素缺乏癥的臨床意義
本綜述總結了催產素系統在垂體-下丘腦疾病中的生理與病理角色。催產素缺乏的發現為理解HPDs患者復雜癥狀提供了新的視角，有望改善患者精細的多系統管理，特別是在心理健康和骨骼代謝領域。
MedSci原創 - 催產素，垂體-下丘腦疾病 - 2025-07-28
《第二批罕見病目錄》之成人斯蒂爾病——nCD64指數作為巨噬細胞活化綜合征的新的早期預測生物標志物
nCD64指數不僅作為診斷標志物有用，其評估還可能提供預后信息。
MedSci原創 - 巨噬細胞活化綜合征，成人斯蒂爾病，nCD64指數 - 2025-07-28
《第二批罕見病目錄》之成人斯蒂爾病——德國患者的臨床特征和治療實踐的回顧性分析
研究提供了關于AOSD在德國臨床實踐中呈現的重要見解，并為未來研究奠定了基礎，以進一步探索新指南對治療模式的影響。
MedSci原創 - 臨床特征，成人斯蒂爾病 - 2025-07-28
“肚子脹、發臭汗、查不出病因？”一查竟是罕見致癌病，寶寶命懸一線！
I 型酪氨酸血癥為罕見隱性遺傳病，因 FAH 缺乏致酪氨酸代謝物蓄積，損害肝、腎等，需早用尼替西農并控飲食，新生兒篩查關鍵。
MedSci原創 - I 型酪氨酸血癥，FAH缺乏 - 2025-07-28
Adv Sci：廈門大學何偉等團隊研究發現RVLu@ICG構建結直腸癌精準治療新平臺
該研究介紹了一種新型的多功能熒光納米探針RVLu@ICG，該探針在第二近紅外（NIR-II）范圍內發射。
iNature - 結直腸癌 - 2025-07-28
【Nat Cancer】綜述：髓系腫瘤和實體瘤的克隆性造血
《Nature Cancer》近日發表綜述，闡述了血液惡性腫瘤和實體瘤中驅動CH的分子學機制，回顧了用于阻斷CH的策略，并考察了它們對實體瘤靶向治療（包括免疫刺激療法）的影響。
聊聊血液 - 髓系腫瘤，克隆性造血 - 2025-07-28
無化療方案添力證！納武利尤單抗聯合伊匹木單抗獲批成為中國首個非小細胞肺癌一線雙免疫療法
該獲批基于CheckMate-227研究，證實歐狄沃聯合逸沃對比化療可顯著改善PD-L1表達≥1%患者的總生存期；22%的雙免組患者實現6年長生存，而化療組為13%。
網絡 - 2025-07-28
歐盟批準 Blenrep 聯合療法，為復發或難治多發性骨髓瘤患者帶來新希望
Blenrep?是目前唯一獲批用于多發性骨髓瘤的靶向BCMA（B 細胞成熟抗原）抗體偶聯藥物（ADC），其獨特的作用機制有望延緩疾病進展并延長患者生存期。
網絡 - 2025-07-28
T細胞受體療法的進展與挑戰
T 細胞受體（TCR）可靶向細胞內腫瘤抗原，相關療法如 ImmTAC、TRuCs、TCR-T 等已取得進展，獲批藥物 tebentafusp 展現潛力，但仍面臨靶點有限、毒性等挑戰。
小藥說藥 - 腫瘤免疫治療，T細胞受體 - 2025-07-27
JAMA Network Open：糞菌移植在腸道多重耐藥菌定植患者中的應用，安全性與潛在感染預防價值初探
FMT可在無抗生素預處理及腸道準備條件下安全實施，且FMT后菌群多樣性有所恢復，腸道優勢致病菌比例下降。
MedSci原創 - 糞菌移植，腸道多重耐藥菌 - 2025-07-27
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