中科院分子細胞卓越中心惠利健、張坤Nature Protocols：原代人肝細胞的大規(guī)模擴增、三維培養(yǎng)與基因操作策略
研究建立人原代肝細胞擴增體系，誘導(dǎo)為 ProliHHs，結(jié)合三維培養(yǎng)與基因編輯，可用于疾病建模、藥物篩選及細胞治療。
BioMed科技 - 基因編輯，人肝細胞 - 2025-07-27
Cell：基因魔剪再進化：一針逆轉(zhuǎn)“交替性偏癱”，為罕見病患兒點亮希望之光
研究利用先導(dǎo)編輯技術(shù)修復(fù) AHC 小鼠的 ATP1A3 基因突變，恢復(fù)鈉鉀 ATP 酶功能，逆轉(zhuǎn)癥狀，延長壽命，為根治奠定基礎(chǔ)。
生物探索 - 兒童交替性偏癱，先導(dǎo)編輯 - 2025-07-26
Menin抑制劑治療急性髓系白血病的新進展
本文探討了menin抑制的生物學(xué)依據(jù)，回顧了正在進行的menin抑制劑的臨床研究以及臨床開發(fā)中的可用數(shù)據(jù)，并探討了治療耐藥機制和科學(xué)及臨床進展的未來方向。
聊聊血液 - 急性髓系白血病，Menin抑制劑 - 2025-07-25
eGastroenterology：轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性治療進展
本文系統(tǒng)梳理了ATTR的發(fā)病機制、臨床亞型、診斷策略與治療進展，全面呈現(xiàn)了該領(lǐng)域近年來的重要突破，也為未來精準(zhǔn)醫(yī)療的發(fā)展寄予了新期待。
eGastroenterology - 轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性 - 2025-07-24
Briefings in Bioinformatics：機器學(xué)習(xí)助力罕見遺傳病診治新時代
本綜述系統(tǒng)整合了機器學(xué)習(xí)在罕見遺傳病基因組精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)中的最新應(yīng)用與挑戰(zhàn)，通過展現(xiàn)多組學(xué)融合、高性能計算、實時診斷及解釋性AI的最新進展，明確了未來研究的關(guān)鍵技術(shù)路徑和倫理政策需求。
MedSci原創(chuàng) - 罕見病，機器學(xué)習(xí)模型 - 2025-07-23
Nature：不靠X染色體失活：鳥類用一個“RNA消音器”巧妙解決了自己的性別失衡難題
研究發(fā)現(xiàn) miR-2954 是雄性鳥類生存必需的微小 RNA，通過抑制 Z 染色體靶基因解決劑量失衡，揭示鳥類獨特的性別染色體劑量補償機制。
生物探索 - miR-2954，性別染色體 - 2025-07-23
J Hepatol：復(fù)旦大學(xué)孫云帆等團隊發(fā)現(xiàn)肝細胞癌中SGK1缺失通過促進對T細胞介導(dǎo)免疫的抵抗，支持轉(zhuǎn)移性定植
該研究利用體內(nèi)CRISPR文庫篩選，在免疫系統(tǒng)完整及T細胞缺失的小鼠HCC轉(zhuǎn)移模型中，鑒定出在轉(zhuǎn)移定植期間對腫瘤免疫逃逸至關(guān)重要的基因，并通過多種實驗手段探討其內(nèi)在機制。
iNature - 肝細胞癌，SGK1缺失 - 2025-07-23
SDR42E1基因調(diào)控維生素D代謝與癌癥機制的新發(fā)現(xiàn) —— 基于 CRISPR/Cas9 模型的多組學(xué)研究
本研究首先從功能基因組學(xué)角度深入揭示了SDR42E1在維生素D吸收、膽固醇代謝及相關(guān)腫瘤信號通路中的核心調(diào)控作用。
MedSci原創(chuàng) - 維生素 D ，SDR42E1基因 - 2025-07-22
Science Adv：放射性藥物療法聯(lián)合CAR-T助力實體瘤治療
該研究探討了低劑量放射性藥物療法（RPT）聯(lián)合CRISPR-Cas9編輯的GD2 TRAC-CAR T細胞協(xié)同改善NB的臨床前療效。
兒童腫瘤前沿 - 實體瘤，放射性藥物 - 2025-07-18
Gut Microbes：IBD發(fā)病的遺傳 - 微生物互相作用，PTPN2 變異推動AIEC 入侵腸上皮
本研究創(chuàng)新性地揭示了IBD風(fēng)險基因PTPN2的功能變異如何通過JAK-STAT信號通路調(diào)節(jié)腸上皮細胞CEACAM6的表達，進而驅(qū)動AIEC菌株的黏附及腸上皮侵襲。
MedSci原創(chuàng) - 炎癥性腸病，PTPN2，AIEC - 2025-07-18
Science：解開百年基因密碼：全新“分子鎖”Zincore揭示最大轉(zhuǎn)錄因子家族之謎
研究人員發(fā)現(xiàn)了一個全新的蛋白質(zhì)復(fù)合物“Zincore”，它如同一把巧妙的“萬能鎖”，以一種前所未見的方式，“鎖住”鋅指蛋白，從而精準(zhǔn)地調(diào)控著生命的發(fā)育與健康。
生物探索 - 轉(zhuǎn)錄因子，Zincore - 2025-07-17
Nature Biotechnology：破壁！AI為藥物數(shù)據(jù)搭建“通用橋梁”，新藥研發(fā)迎來“宇宙大一統(tǒng)”？
CLIP?深度學(xué)習(xí)框架整合異構(gòu)高通量篩選數(shù)據(jù)，構(gòu)建共享空間實現(xiàn)跨數(shù)據(jù)集藥物功能預(yù)測，提升新藥研發(fā)效率。
生物探索 - 高通量篩選，CLIP? - 2025-07-17
Nature Methods：里程碑突破！研究人員將百萬堿基人類DNA植入小鼠胚胎，現(xiàn)場直播生命“開機”過程
研究通過合成 1.14Mb 人類 DNA 并送入小鼠胚胎，揭示生命初期表觀遺傳密碼從零建立的過程，包括組蛋白置換、甲基化調(diào)控等，開啟基因組編寫新紀(jì)元。
生物探索 - 表觀遺傳學(xué)，胚胎發(fā)育 - 2025-07-15
張文宏教授：乙肝功能性治愈何時從“紙上”走向“身邊”？
近期，國家傳染病醫(yī)學(xué)中心主任、復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院感染科主任張文宏教授做《乙肝功能性治愈：從概念到落地還有多遠？》學(xué)術(shù)授課，肝膽相照平臺特將精彩內(nèi)容整理成文，以饗讀者。
肝膽相照平臺 - HBV，乙肝功能性治愈 - 2025-07-14
STTT：新型小肽66CTG穩(wěn)定c-Myc蛋白，促進三陰性乳腺癌進展
該研究突破了非AUG起始密碼子編碼微肽的研究瓶頸，鑒定了由lncRNA CDKN2B-AS1編碼的66CTG肽，其在TNBC中作為新型致癌因子參與調(diào)控c-Myc蛋白穩(wěn)態(tài)。
MedSci原創(chuàng) - 三陰性乳腺癌，66CTG - 2025-07-14
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