《第二批罕見病目錄》之α-1-抗胰蛋白酶缺乏癥——疾病中向肝臟和肺部遞送堿基編輯器
這是首次基于堿基編輯和LNPs對致病突變進行臨床基因矯正的嘗試，標志著LNP為基礎編輯器的治療潛力的重大里程碑。
MedSci原創 - 堿基編輯器，α-1-抗胰蛋白酶缺乏癥 - 2025-07-29
Cell：告別“單兵作戰”！SPIDR技術開啟“聯合作戰”新紀元，一次實驗看清數十種RNA調控蛋白的“社交網絡”
SPIDR 技術可同時繪制多種 RNA 結合蛋白與 RNA 的相互作用，揭示了 LARP1 抑制翻譯及細胞應激調控機制，推動 RNA 生物學研究。
生物探索 - 翻譯調控，SPIDR - 2025-07-29
Cell Metabolism：梅奧研究揭示飽腹感遺傳特征，CTSGRS模型助力藥物選擇
本研究系統挖掘了肥胖個體飽腹感的遺傳與生理異質性，為揭示肥胖復雜病理基礎提供理論支持。
MedSci原創 - 肥胖，飽腹感 - 2025-07-29
Nat Commun：南開大學陳盛泉/劉健團隊提出細胞畫像數據三重效應校正框架cpDistiller
研究提出 cpDistiller 框架，結合預訓練分割模型與半監督生成模型，校正細胞畫像數據三重效應，保留表型異質性，助力基因功能解析與藥物發現。
測序中國 - 細胞畫像，三重效應校正 - 2025-07-29
無創血流動力學監測在休克患者治療中的應用
無創血流動力學監測技術（如 LIDCO、ClearSight、多普勒超聲等）可實時評估休克患者關鍵參數，在多種休克類型中優化治療，雖有局限但前景廣闊。
重癥醫學 - 無創血流動力學監測，休克管理 - 2025-07-28
J Hepatol：上海交通大學尤征瑞等揭示了原發性膽汁性膽管炎的一種致病新機制
該研究發現B細胞驅動CCR5?CD4? 原發性膽汁性膽管炎中IL-15Rα-IL-15信號傳導對組織駐留記憶T細胞的細胞毒性。
iNature - 原發性膽汁性膽管炎 - 2025-07-28
Cell Metabolism：肥胖者飽腹感個體差異的遺傳與生理機制揭秘，機器學習模型為精準抗肥胖治療指路
飽腹感作為影響能量攝入的關鍵因子，其遺傳和生理差異揭示了肥胖的病理生理異質性。
MedSci原創 - 肥胖，飽腹感 - 2025-07-28
QiviData數據分析系統實現醫藥數據分析國產化突破，助力CRO破解“卡脖子”難題
自主研發的QiviData數據分析系統V2.0標志著中國醫藥研發核心工具鏈自主化進程邁出關鍵一步，為創新藥研發降本增效提供技術底座。
網絡 - 2025-07-28
Endocrine Reviews：胰島素抵抗在1型糖尿病中的病理生理學及臨床治療意義解析
本綜述全面解析了1型糖尿病胰島素抵抗的多器官參與機制，明確其非單純β細胞功能喪失的復雜病理背景，強調了胰島素抵抗作為心血管及代謝慢性并發癥重要致病因素的角色。
MedSci原創 - 胰島素抵抗，1型糖尿病 - 2025-07-27
T細胞受體療法的進展與挑戰
T 細胞受體（TCR）可靶向細胞內腫瘤抗原，相關療法如 ImmTAC、TRuCs、TCR-T 等已取得進展，獲批藥物 tebentafusp 展現潛力，但仍面臨靶點有限、毒性等挑戰。
小藥說藥 - 腫瘤免疫治療，T細胞受體 - 2025-07-27
LVAD學術：IABP、ECMO在終末期心衰中的應用策略
我們主要參考中國專家共識，結合ISHLT指南及相關循證證據，梳理IABP與ECMO在LVAD過渡治療中的應用策略。
心血管時間 - 心力衰竭 - 2025-07-27
論著|青少年單、雙相抑郁障礙患者外周血炎癥細胞因子水平差異
本研究探討青少年MDD和BD抑郁發作患者的炎癥細胞因子水平差異，為闡明炎癥假說在MDD和BD的發病機制提供依據。
中國神經精神疾病雜志 - 青少年，雙相障礙 - 2025-07-27
為您找到相關結果約500個
