Molecular Therapy: Nucleic Acids：FluoroDetect 雙熒光系統突破核酸藥物檢測瓶頸，實現RNA干擾與反義寡核苷酸的實時動態監測與多平臺分析
該系統支持快速靶點位點替換，兼容短期瞬時轉染與長期穩定
MedSci原創 - 反義寡核苷酸，siRNA - 2025-07-22
【Leukemia】MDS/MPN重疊綜合征的診斷和治療
《Leukemia》近日發表了關于MDS/MPN重疊綜合征診斷和治療的實用指導，并介紹了專門設計的新型治療方法。
聊聊血液 - MDS/MPN - 2025-07-16
中國首個原創Bcl-2抑制劑利沙托克拉獲批上市！治療慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤
亞盛醫藥（納斯達克代碼：AAPG；香港聯交所代碼：6855）宣布，公司自主研發的新型Bcl-2選擇性抑制劑利生妥
亞盛醫藥 - 慢性淋巴細胞白血病，小淋巴細胞淋巴瘤，亞盛醫藥，利沙托克拉 - 2025-07-11
好文推薦 | 遺傳性骨骼肌離子通道病診斷和治療進展
本研究對骨骼肌離子通道病的分類、臨床表現、診斷標準、基因病理分型、致病機制、治療方法及治療進展進行綜述。
中風與神經疾病雜志 - 非營養不良性肌強直，遺傳性骨骼肌通道病 - 2025-07-10
MDS治療的進展和挑戰
本文總結了MDS患者的當前標準治療方案，并討論了MDS研究和治療的主要進展，還討論了未來MDS研究和藥物開發中面臨的主要挑戰及潛在的解決方案。
聊聊血液 - 骨髓增生異常綜合征 - 2025-06-26
2025 SSN 共識文件：床旁超聲在短暫性腦缺血發作門診中用于短暫性腦缺血發作評估
該文件力求將 TIA 患者的推薦診斷評估集中化。通過這樣做，目標是優化神經科醫生進行的診斷檢查和后續治療，促進形成更具凝聚力和更有效的 TIA 病例管理方法。
Neurologia (Engl Ed) - 短暫性腦缺血發作 - 2025-06-23
好文推薦 | 自身免疫性肌炎治療進展
自身免疫性肌炎（AIM）治療以糖皮質激素和傳統免疫抑制劑為一線，生物制劑如利妥昔單抗等為難治性患者帶來希望，需結合患者情況個體化治療，早期診斷和規范管理至關重要。
中風與神經疾病雜志 - 糖皮質激素，自身免疫性肌炎 - 2025-06-18
醫療機構罕見病藥學服務專家共識（2025）
本共識中的罕見病藥學服務是指藥師提供的以提高罕見病患者生活質量為目的，以合理藥物治療為中心的相關服務。
協和醫學雜志 - 罕見病，藥學服務 - 2025-06-15
突破性的基因精準治療開啟漸凍癥新紀元——中國首例SOD1-ALS患者接受托夫生靶向療法全記錄
43歲的李女士在麻醉和監護團隊的共同努力下，完成了國內首例針對SOD1基因突變的漸凍癥（ALS）患者的托夫生（Tofersen）靜脈靶向注射。
梅斯原創 - 漸凍癥，托夫生 - 2025-06-14
疼痛醫學領域十大研究進展
本文總結了疼痛醫學領域十大研究進展，涵蓋神經調控、表觀遺傳學、人工智能、微生物組、藥物開發、免疫調節、虛擬現實、性別差異、組織工程及社會心理學等方面，旨在為臨床醫生和研究者提供參考。
疼痛之聲 - 疼痛醫學 - 2025-06-13
FDA提前推出生成式AI工具Elsa，加速新藥審評流程，或為全球監管機構AI應用樹立樣板
2025年5月8日，美國食品藥品監督管理局（FDA）局長Martin A. Makary宣布，將于6月30日前在全機構內部推廣人工智能（AI）應用，重點支持各審評中心廣泛使用生成式AI工具。作為前期準
MedSci原創 - FDA，新藥審評，NMPA - 2025-06-06
【ASCO教育文集】貝林妥歐單抗治療B-ALL的數據、挑戰與未來
貝林妥歐單抗成 B-ALL 治療核心，在成人、兒童及多亞型患者中療效顯著。研究探討其給藥、毒性及可及性問題，展望低化療方案與替代劑型，強調公平治療。
聊聊血液 - B細胞急性淋巴細胞白血病，貝林妥歐單抗 - 2025-06-04
【話險危夷】HARPOON不停跳下二尖瓣修復術的重癥監護與麻醉管理
本文系統闡述了首批接受HARPOON不停跳下MVRS 治療患者的麻醉管理和重癥監護情況、患者預后情況，以及未來處理此類病例可能面臨的挑戰。
古麻今醉網 - 二尖瓣修復，麻醉管理 - 2025-06-03
腰椎間盤突出的傳統療法與新興療法
腰椎間盤突出治療包括傳統方法與新興療法。新型制劑 SP-102、SX600 等提升療效，化學髓核溶解術和基因療法為未來方向。
疼痛之聲 - 腰椎間盤突出，新興療法 - 2025-05-28
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