3個月寶寶面色蒼白、哭聲低弱，以為是缺鐵，實際是罕見病！她的身體從一出生就注定不‘造血’…
3 個月大的小諾被確診為先天性純紅細胞再生障礙性貧血（DBA），這是一種罕見遺傳性骨髓衰竭病，以紅系造血不足為特征，可伴先天畸形與腫瘤易感性，需個體化治療。
MedSci原創 - DBA，先天性純紅細胞再生障礙性貧血 - 2025-07-30
PNAS：MYCN小分子抑制劑M606成為神經母細胞瘤靶向治療新策略
澳大利亞研究團隊發現高細胞通透性鐵螯合劑 M606，可特異性降低 MYCN 蛋白水平，通過 E2F3 介導下調 MYCN，抑制 MYCN 擴增型神經母細胞瘤，為相關治療提供新策略。
兒童腫瘤前沿 - 神經母細胞瘤，MYCN - 2025-07-03
免疫效應細胞相關血液毒性的機制、臨床表現和管理策略
《Haematologica》近日發表綜述，詳細闡述了ICAHT的頻率、病理生理學、臨床結局和管理，還探索了減少其發生的潛在策略及對改善患者結局的影響。?
聊聊血液 - 免疫效應細胞相關血液毒性，ICAHT - 2025-07-02
“他從出生起就離不開輸血”——醫生一查，這不是普通貧血，而是一種“遺傳鐵牢”！
3 歲小浩患重型 β 地中海貧血，因遺傳缺陷致血紅蛋白異常，需規律輸血排鐵，唯一根治希望為骨髓移植。該病屬隱性遺傳病，早期診斷及長期管理重要，基因治療有進展。
MedSci原創 - 遺傳缺陷，重型β地中海貧血 - 2025-06-27
王劍杰教授：給抗腫瘤藥物裝上“核動力”，讓腫瘤細胞無所遁形
【醫悅匯】科普ONCO欄目特別邀請北京大學首鋼醫院王劍杰教授詳細解讀核醫學在腫瘤領域的應用現狀與未來發展趨勢。
醫悅匯 - PET/CT，核醫學 - 2025-06-27
MDS治療的進展和挑戰
本文總結了MDS患者的當前標準治療方案，并討論了MDS研究和治療的主要進展，還討論了未來MDS研究和藥物開發中面臨的主要挑戰及潛在的解決方案。
聊聊血液 - 骨髓增生異常綜合征 - 2025-06-26
【AJH】異基因造血干細胞移植治療MDS和骨髓纖維化的最新進展
本文提供了關于 HCT 治療 MDS 和 MF 的當代進展，強調了對疾病生物學、標準治療和建議的最新見解。
聊聊血液 - MDS，異基因造血干細胞移植 - 2025-06-23
王共強：Wilson病全生命周期管理的新策略
Wilson 病（肝豆狀核變性）是 ATP7B 基因突變致銅代謝障礙的遺傳病，2025 年研究揭示其分子機制、優化診斷標準，全生命周期管理涵蓋各年齡段，基因治療等創新技術展現前景。
神經科學論壇 - 肝豆狀核變性，Wilson病 - 2025-06-22
腫瘤微環境在癌癥中的發展變化
腫瘤微環境（TME）由多種細胞構成，在腫瘤發生、進展及轉移中起關鍵作用，其組成受器官和患者特征影響。靶向 TME 治療策略不斷發展，未來或借助單細胞技術與 AI 實現突破。
小藥說藥 - 免疫細胞，腫瘤微環境 - 2025-06-10
Nature：不只是貧血！孕期缺鐵的深遠影響——為“性別決定障礙”（DSD）提供全新解釋
在小鼠實驗中，母體在孕期嚴重的鐵缺乏，竟然能讓本應發育成雄性的鼠寶寶，“逆天改命”，最終以雌性的身份降生。
生物探索 - 缺鐵，性別決定障礙 - 2025-06-10
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