《第二批罕見(jiàn)病目錄》之α-1-抗胰蛋白酶缺乏癥——疾病中向肝臟和肺部遞送堿基編輯器
這是首次基于堿基編輯和LNPs對(duì)致病突變進(jìn)行臨床基因矯正的嘗試，標(biāo)志著LNP為基礎(chǔ)編輯器的治療潛力的重大里程碑。
MedSci原創(chuàng) - 堿基編輯器，α-1-抗胰蛋白酶缺乏癥 - 2025-07-29
Phytomedicine：多組學(xué)分析揭示橙皮苷通過(guò)恢復(fù)腸-肺軸穩(wěn)態(tài)改善高原肺動(dòng)脈高壓
本研究旨在闡明橙皮苷對(duì)缺氧誘導(dǎo)的 HAPH 大鼠的治療效果，并探索其藥理學(xué)機(jī)制。
MedSci原創(chuàng) - 肺動(dòng)脈高壓，橙皮苷 - 2025-07-28
Phytomedicine：大麻二酚對(duì)骨肉瘤的抗腫瘤效應(yīng)
本研究旨在系統(tǒng)地探討 CBD 對(duì)骨肉瘤的抗腫瘤效果，并闡明其在骨肉瘤中的分子作用靶點(diǎn)和機(jī)制，特別是針對(duì) TNF-α/NF-κB/CCL5 信號(hào)軸的作用，以評(píng)估 CBD 作為骨肉瘤治療候選藥物的潛力。
MedSci原創(chuàng) - 骨肉瘤，大麻二酚 - 2025-07-28
兒童體檢發(fā)現(xiàn)肝酶高要高度重視，可能為這種遺傳病
3 歲兒童陽(yáng)陽(yáng)因肝酶異常就診，經(jīng)銅藍(lán)蛋白降低、尿銅稍高及基因檢測(cè)發(fā)現(xiàn) ATP7B 變異，確診肝豆?fàn)詈俗冃裕崾緝和蚊府惓Ｐ杈柙摬 ?/p>
兒科學(xué)界 - 肝豆?fàn)詈俗冃?，肝酶異? - 2025-07-28
Mol Ther 孟丹/王秀杰團(tuán)隊(duì)合作發(fā)現(xiàn)新型BACH1抑制劑促進(jìn)缺血性心血管疾病血管再生
該研究揭示了其通過(guò)靶向BACH1 BTB結(jié)構(gòu)域，上調(diào)促血管新生相關(guān)基因的表達(dá)，促進(jìn)血管新生，并改善缺血性疾病的分子機(jī)制，為心肌梗死和外周缺血性疾病的治療提供了全新策略。
論道心血管 - 心肌梗死，BACH1抑制劑，外周缺血性疾病 - 2025-07-28
Blood 陸軍軍醫(yī)大學(xué)文愛(ài)清教授團(tuán)隊(duì)揭示circFUT8通過(guò)調(diào)控巨核細(xì)胞骨架重排促進(jìn)血小板生成
本研究揭示了血小板生成調(diào)控的新機(jī)制，拓寬了circRNA的生物學(xué)功能，為血小板減少癥的治療和血小板體外生成策略提供新的理論證據(jù)。?
論道心血管 - 血小板減少癥，circFUT8 - 2025-07-28
4周實(shí)現(xiàn)肺功能超20%改善！中盛溯源NCR101治療間質(zhì)性肺病療效喜人！
中盛溯源研發(fā)的全球首款基因修飾iPSC衍生間充質(zhì)樣細(xì)胞（iMSC）療法—NCR101注射液，在臨床試驗(yàn)中展現(xiàn)出快速起效和顯著肺功能改善潛力，單次給藥后患者的用力肺活量（FVC）最高改善超20%。
網(wǎng)絡(luò) - 2025-07-28
“肚子脹、發(fā)臭汗、查不出病因？”一查竟是罕見(jiàn)致癌病，寶寶命懸一線！
I 型酪氨酸血癥為罕見(jiàn)隱性遺傳病，因 FAH 缺乏致酪氨酸代謝物蓄積，損害肝、腎等，需早用尼替西農(nóng)并控飲食，新生兒篩查關(guān)鍵。
MedSci原創(chuàng) - I 型酪氨酸血癥，F(xiàn)AH缺乏 - 2025-07-28
Nature Medicine：抗體取代放化療：干細(xì)胞移植迎來(lái)“溫和革命”，范可尼貧血治療邁出關(guān)鍵一步
研究以抗 CD117 抗體 Briquilimab 實(shí)現(xiàn)范可尼貧血患者無(wú)輻射和白消安的干細(xì)胞移植，3 名患兒移植成功，為安全移植提供新路徑。
生物探索 - 干細(xì)胞移植，范可尼貧血 - 2025-07-28
【Nat Cancer】綜述：髓系腫瘤和實(shí)體瘤的克隆性造血
《Nature Cancer》近日發(fā)表綜述，闡述了血液惡性腫瘤和實(shí)體瘤中驅(qū)動(dòng)CH的分子學(xué)機(jī)制，回顧了用于阻斷CH的策略，并考察了它們對(duì)實(shí)體瘤靶向治療（包括免疫刺激療法）的影響。
聊聊血液 - 髓系腫瘤，克隆性造血 - 2025-07-28
T細(xì)胞受體療法的進(jìn)展與挑戰(zhàn)
T 細(xì)胞受體（TCR）可靶向細(xì)胞內(nèi)腫瘤抗原，相關(guān)療法如 ImmTAC、TRuCs、TCR-T 等已取得進(jìn)展，獲批藥物 tebentafusp 展現(xiàn)潛力，但仍面臨靶點(diǎn)有限、毒性等挑戰(zhàn)。
小藥說(shuō)藥 - 腫瘤免疫治療，T細(xì)胞受體 - 2025-07-27
JAMA Network Open：糞菌移植在腸道多重耐藥菌定植患者中的應(yīng)用，安全性與潛在感染預(yù)防價(jià)值初探
FMT可在無(wú)抗生素預(yù)處理及腸道準(zhǔn)備條件下安全實(shí)施，且FMT后菌群多樣性有所恢復(fù)，腸道優(yōu)勢(shì)致病菌比例下降。
MedSci原創(chuàng) - 糞菌移植，腸道多重耐藥菌 - 2025-07-27
LVAD學(xué)術(shù)：IABP、ECMO在終末期心衰中的應(yīng)用策略
我們主要參考中國(guó)專家共識(shí)，結(jié)合ISHLT指南及相關(guān)循證證據(jù)，梳理IABP與ECMO在LVAD過(guò)渡治療中的應(yīng)用策略。
心血管時(shí)間 - 心力衰竭 - 2025-07-27
【BJH】來(lái)特莫韋預(yù)防對(duì)相合同胞供者造血干細(xì)胞移植的影響：選擇最佳預(yù)防治療的合適人群
為評(píng)估來(lái)特莫韋對(duì)相合同胞供者allo-HSCT中對(duì)受者的影響，中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）開(kāi)展回顧性，比較了72名接受來(lái)特莫韋的相合同胞移植受者與134名對(duì)照者。
聊聊血液 - 造血干細(xì)胞移植，來(lái)特莫韋 - 2025-07-27
J Hematol Oncol：全景空間增強(qiáng)分辨率蛋白質(zhì)組學(xué)（PSERP）解析膠質(zhì)瘤空間蛋白質(zhì)組異質(zhì)性
研究人員希望深入解析膠質(zhì)瘤的腫瘤微環(huán)境和異質(zhì)性，揭示不同基因突變類型膠質(zhì)瘤的蛋白質(zhì)組特征，探索腫瘤特異性蛋白和信號(hào)通路，為膠質(zhì)瘤的精準(zhǔn)治療和免疫治療提供新靶點(diǎn)和策略。
MedSci原創(chuàng) - 膠質(zhì)瘤，空間蛋白質(zhì)組學(xué) - 2025-07-26
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