新生兒Fc受體的靶向治療
FcRn 通過 pH 依賴方式結合 IgG，參與其循環、轉運及免疫調節，與自身免疫病相關，靶向 FcRn 的藥物為相關疾病治療提供新方向。
小藥說藥 - IgG，Fc受體 - 2025-07-24
Intensive Care Med：急性期血壓變化對血栓性血小板減少性紫癜患者預后的影響
本研究首次利用縱向血壓軌跡分析方法，細分急性期血栓性血小板減少性紫癜（TTP）患者的血壓變化模式。研究未發現急性期（入院前兩天）血壓升高對患者生存率、緩解天數及復發率等主要臨床結局存在顯著影響。
MedSci原創 - 血栓性血小板減少性紫癜，血壓變化 - 2025-07-24
系統性紅斑狼瘡治療的研究進展
系統性紅斑狼瘡（SLE）是多系統自身免疫病，異質性強。現有治療含傳統藥物及生物制劑，新策略聚焦免疫調節等，聯合用藥與精準治療成趨勢。
小藥說藥 - 系統性紅斑狼瘡，自身免疫病 - 2025-07-22
血液系統惡性腫瘤重癥管理的新進展
《Blood Reviews》近日發表綜述，探討了血液學領域重癥監護的演變情況，強調該領域的獨特并發癥、管理策略和未來發展方向（注：本文重點關注淋巴瘤、白血病和骨髓瘤）。
聊聊血液 - 血液系統惡性腫瘤 - 2025-07-22
JAMA Netw Open：早發型新生兒感染顯著增加兒童期癲癇風險
本研究揭示早發型細菌感染（尤其敗血癥）對兒童期癲癇風險的顯著提升，為了解感染負擔對神經發育的深遠影響提供有力證據。
MedSci原創 - 癲癇，早發型新生兒感染 - 2025-07-21
兒童急性扁桃體炎聯合用藥，你掌握了嗎？
本文基于《兒童急性扁桃體炎診療 —— 臨床實踐指南》及最新臨床證據，梳理急性扁桃體炎聯合用藥的原則與方案，為臨床實踐提供參考。
MedSci原創 - 急性扁桃體炎 - 2025-07-15
微生物與玫瑰痤瘡
玫瑰痤瘡病因復雜，與皮膚和腸道微生物相關。皮膚微生物如毛囊蠕形螨、表皮葡萄球菌等可引發炎癥，腸道微生物中幽門螺桿菌、小腸細菌過度生長也可能參與發病，針對微生物治療或成新方向
海龍話皮 - 玫瑰痤瘡，皮膚微生物 - 2025-07-04
Nature Medicine：基因“快遞”與“迷你”補丁：一場對抗杜氏肌營養不良癥的里程碑式探索
DMD 的 1b 期試驗表明，fordadistrogene movaparvovec 基因療法能提升抗肌萎縮蛋白水平、改善運動功能，但 3 期試驗未達主要終點，研發終止。
生物探索 - 基因治療，杜氏肌營養不良癥 - 2025-07-03
一場普通感冒后，孩子突然尿少、臉腫、眼黃！醫生一查：是致命罕見病惹的禍！
5 歲患兒樂樂發燒后出現溶血性貧血、急性腎損傷及血小板減少，經檢測確診為非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）。該病罕見，多因遺傳或補體異常引發，依庫珠單抗等靶向治療可改善病情。
MedSci原創 - 溶血性貧血，非典型溶血性尿毒癥綜合征 - 2025-06-30
出生 10 分鐘全身青紫！吸氧后無緩解，這種疾病你能想到嗎？
4 日齡女嬰生后 10 分鐘出現全身青紫，吸氧不緩解，靜脈血呈棕褐色，診斷為高鐵血紅蛋白血癥。其母孕期接觸油漆，新生兒高鐵血紅蛋白還原酶活性低，經維生素 C 治療后好轉。
MedSci原創 - 新生兒，高鐵血紅蛋白血癥 - 2025-06-28
“他從出生起就離不開輸血”——醫生一查，這不是普通貧血，而是一種“遺傳鐵牢”！
3 歲小浩患重型 β 地中海貧血，因遺傳缺陷致血紅蛋白異常，需規律輸血排鐵，唯一根治希望為骨髓移植。該病屬隱性遺傳病，早期診斷及長期管理重要，基因治療有進展。
MedSci原創 - 遺傳缺陷，重型β地中海貧血 - 2025-06-27
從小一感冒就肺炎，反復發燒、打針成“日常”？醫生一查：孩子的免疫系統根本沒“上線”！
5 歲兒童因反復感染、免疫球蛋白低下等確診原發性免疫缺陷病，該病由單基因突變致免疫異常，可伴自身免疫等多系統表現，需結合免疫及基因檢測診斷，治療包括靶向、移植等。
MedSci原創 - 原發性免疫缺陷病，單基因突變 - 2025-06-23
王共強：Wilson病全生命周期管理的新策略
Wilson 病（肝豆狀核變性）是 ATP7B 基因突變致銅代謝障礙的遺傳病，2025 年研究揭示其分子機制、優化診斷標準，全生命周期管理涵蓋各年齡段，基因治療等創新技術展現前景。
神經科學論壇 - 肝豆狀核變性，Wilson病 - 2025-06-22
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