.jpg?imageMogr2/format/webp "FDA相關(guān)指導(dǎo)原則")
FDA工業(yè)指南：人類(lèi)血友病的基因治療
本指南為申辦者開(kāi)發(fā)用于治療血友病的人類(lèi)基因療法 (GT) 產(chǎn)品提供建議，包括臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)和凝血因子 VIII（血友病 A）和 IX（血友病 B）活性測(cè)定的相關(guān)開(kāi)發(fā)，包括如何解決因子差異 VIII 和因
FDA指南：人類(lèi)神經(jīng)退行病變的基因治療（草案）
本指南為申辦者提供了針對(duì)影響成人和兒童患者的神經(jīng)退行性疾病開(kāi)發(fā)人類(lèi)基因治療 (GT) 產(chǎn)品的建議。 神經(jīng)退行性疾病是一組異質(zhì)性疾病，其特征在于中樞神經(jīng)系統(tǒng)或周?chē)窠?jīng)系統(tǒng)的結(jié)構(gòu)和功能的進(jìn)行性退化。 這些
FDA指南：人類(lèi)基因治療產(chǎn)品給藥后的長(zhǎng)期隨訪
作為開(kāi)發(fā)人類(lèi)基因治療產(chǎn)品（GT 產(chǎn)品）的申辦方，我們 FDA 為您提供關(guān)于長(zhǎng)期隨訪研究（LTFU 觀察）設(shè)計(jì)的建議，以收集給藥后延遲不良事件的數(shù)據(jù)。 GT 產(chǎn)品。通常，GT 產(chǎn)品旨在通過(guò)人體的永久性或
FDA：申辦者責(zé)任 - IND 和生物利用度/生物等效性研究的安全報(bào)告要求和安全評(píng)估
本指南提供建議，以幫助申辦者遵守正在研究的人用藥物和生物制品的快速安全報(bào)告要求 (1) 根據(jù)研究性新藥申請(qǐng) (IND) (21 CFR 312.32) 或 (2) 作為生物利用度的一部分 (BA) 或
FDA指南：為行業(yè)提供替代電子格式的監(jiān)管提交
本指南針對(duì)《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法案》(FD&C 法案) (21 U.S.C. 379k-1) 第 745A(a) 條要求的豁免或豁免項(xiàng)下的提交材料的替代電子格式提供了建議。 這些建議與新藥
現(xiàn)場(chǎng)警報(bào)報(bào)告提交：FDA行業(yè)問(wèn)答指南
本指南提供了 FDA 當(dāng)前關(guān)于新藥申請(qǐng) (NDA) 和簡(jiǎn)易新藥申請(qǐng) (ANDA) 申請(qǐng)人提交現(xiàn)場(chǎng)警報(bào)報(bào)告 (FAR) 要求的想法，并概述了 FDA 對(duì) FAR 提交的建議，以幫助提高其一致性和相關(guān)性。
將與采血或輸血相關(guān)的死亡事件通知 FDA
本文件的目標(biāo)是幫助您，血液采集或輸血機(jī)構(gòu)，向我們、食品和藥物管理局 (FDA)、生物制品評(píng)估和研究中心 (CBER) 報(bào)告與血液和血液成分（血液）采集或輸血相關(guān)的死亡事件 . 本指南更新了 2003
FDA指南：以電子格式向生物制品評(píng)估和研究中心 (CBER) 提交批簽發(fā)協(xié)議
我們，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA、該機(jī)構(gòu)或我們）內(nèi)的生物制品評(píng)估和研究中心 (CBER)，根據(jù)美國(guó)聯(lián)邦法規(guī) (CFR) 601.14(a) 第 21 條發(fā)布本指南 協(xié)助您，受 CBER 監(jiān)管的生物制
FDA行業(yè)指南：對(duì)作為公民申請(qǐng)?zhí)峤坏姆蛛x或合成的不可消化碳水化合物的有益生理作用的證據(jù)進(jìn)行科學(xué)評(píng)估 (21 CFR 10.30)
本指導(dǎo)文件解釋了 FDA 當(dāng)前對(duì)提交公民請(qǐng)?jiān)笗?shū)時(shí)所需信息的看法，以及我們計(jì)劃用于評(píng)估科學(xué)證據(jù)以確定是否添加到食品中的分離或合成的不易消化碳水化合物（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“添加非-可消化碳水化合物&rd
FDA行業(yè)指南：使用真實(shí)世界數(shù)據(jù)和真實(shí)世界證據(jù)向 FDA 提交文件以獲取藥物和生物制品審批
本指南旨在鼓勵(lì)使用真實(shí)世界數(shù)據(jù) (RWD) 的申辦者和申請(qǐng)人生成真實(shí)世界證據(jù) (RWE)，作為向 FDA 提交監(jiān)管文件的一部分，以簡(jiǎn)單、統(tǒng)一的格式提供有關(guān)其使用 RWE 的信息 . FDA 將僅將這些
FDA行業(yè)指南：真實(shí)世界數(shù)據(jù)：評(píng)估電子健康記錄和醫(yī)療索賠數(shù)據(jù)以支持藥品和生物制品的監(jiān)管決策（草案）
《21 世紀(jì)治愈法案》（《治愈法案》）于 2016 年 12 月 13 日簽署成為法律，旨在加速醫(yī)療產(chǎn)品開(kāi)發(fā)，并更快、更有效地為需要?jiǎng)?chuàng)新的患者帶來(lái)創(chuàng)新。 除其他規(guī)定外，《治愈法案》在《聯(lián)邦食品、藥品和
