本指南為申辦者提供建議，用于開(kāi)發(fā)旨在治療成人和/或兒童患者罕見(jiàn)疾病的人類(lèi)基因治療 (GT) 產(chǎn)品，涉及臨床開(kāi)發(fā)計(jì)劃所有階段的制造、臨床前和臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)問(wèn)題。 此類(lèi)信息旨在幫助申辦者為此類(lèi)產(chǎn)品設(shè)計(jì)臨床開(kāi)
2024 ASCO指南： 癌癥患者種系基因檢測(cè)面板的選擇
指南
其它
本文指導(dǎo)使用多基因面板對(duì)患者進(jìn)行種系基因檢測(cè)患有癌癥，患者應(yīng)采集并記錄家族史，包括一級(jí)和二級(jí)親屬的癌癥詳情以及患者的種族等
本文主要提供了最小變異等位基因集(第1層)和變異等位基因擴(kuò)展列表(第2層)建議，重點(diǎn)介紹了可應(yīng)用于所有二氫嘧啶脫氫酶相關(guān)藥物的臨床DPYD PGx檢測(cè)。
遺傳性耳聾基因治療專(zhuān)家共識(shí)（2023，上海）
共識(shí)
其它
2023-11-28
為相關(guān)從業(yè)人員提供參考和依據(jù)，以規(guī)范遺傳性耳聾基因治療的臨床開(kāi)展
異基因造血干細(xì)胞移植臨床輸血專(zhuān)家共識(shí)
共識(shí)
其它
2023-10-20
本共識(shí)由多家已開(kāi)展allo-HSCT的血液病學(xué)和輸血醫(yī)學(xué)專(zhuān)家共同探討形成，旨在建立allo-HSCT患者臨床輸血的推薦方案，為推動(dòng)allo-HSCT的規(guī)范化治療提供參考。
2023-09-18
為了簡(jiǎn)化RET融合NSCLC的臨床工作流程，完善診療策略，我們的專(zhuān)家組達(dá)成了共識(shí)。我們的目標(biāo)是最大限度地提高患者的臨床利益，并推廣 RET 融合篩查和治療的標(biāo)準(zhǔn)化方法。
2023 巴西專(zhuān)家共識(shí)：實(shí)體瘤中NTRK基因融合檢測(cè)
共識(shí)
其它
隨著針對(duì)原肌球蛋白受體激酶融合蛋白的選擇性藥物的批準(zhǔn)，這些突變已成為癌癥基因組分析的新生物標(biāo)志物。本文主要針對(duì)實(shí)體瘤中NTRK基因融合檢測(cè)提供共識(shí)指導(dǎo)。
植入前基因檢測(cè) (PGT) 指南代表了國(guó)際生殖遺傳學(xué)會(huì) (ISRG) 的觀點(diǎn)。這些觀點(diǎn)基于已發(fā)表的文獻(xiàn)和 PGT 研究的最新發(fā)現(xiàn)。遵守這些準(zhǔn)則是自愿的。關(guān)于具體臨床管理的最終決定應(yīng)由醫(yī)療保健提供者和患
本指南為申辦者開(kāi)發(fā)用于治療血友病的人類(lèi)基因療法 (GT) 產(chǎn)品提供建議，包括臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)和凝血因子 VIII（血友病 A）和 IX（血友病 B）活性測(cè)定的相關(guān)開(kāi)發(fā)，包括如何解決因子差異 VIII 和因
本指南為申辦者提供了針對(duì)影響成人和兒童患者的神經(jīng)退行性疾病開(kāi)發(fā)人類(lèi)基因治療 (GT) 產(chǎn)品的建議。 神經(jīng)退行性疾病是一組異質(zhì)性疾病，其特征在于中樞神經(jīng)系統(tǒng)或周?chē)窠?jīng)系統(tǒng)的結(jié)構(gòu)和功能的進(jìn)行性退化。 這些
遺傳畸變?cè)谏掀ば月殉舶┑陌l(fā)病機(jī)制中起關(guān)鍵作用，對(duì)受該疾病影響的患者具有預(yù)后和預(yù)測(cè)價(jià)值。近年來(lái)，基因檢測(cè)的標(biāo)準(zhǔn)發(fā)生了重大變化。本文更新了卵巢癌患者生殖細(xì)胞和腫瘤檢測(cè)標(biāo)準(zhǔn)。
FDA指南：細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品的效力保證
指南
其它
該指南草案為制定基于科學(xué)和風(fēng)險(xiǎn)的策略提供了建議，以幫助確保人類(lèi)細(xì)胞療法或基因療法（CGT）產(chǎn)品的效力。
本指南草案為制定一項(xiàng)基于科學(xué)和風(fēng)險(xiǎn)的戰(zhàn)略提供了建議,以幫助確保人類(lèi)細(xì)胞療法或基因療法產(chǎn)品的效力。
2023-09-06
這篇綜述為淋巴瘤提供了“下一代測(cè)序”指南。它討論了具有診斷、預(yù)后和預(yù)測(cè)潛力的最常見(jiàn)的成熟淋巴瘤實(shí)體的遺傳改變，并提出了用于檢測(cè) B 細(xì)胞和 NK/T 細(xì)胞淋巴瘤的突變和拷貝數(shù)改變的靶向測(cè)序組合。
