核酸藥物的研究前沿和挑戰

核酸藥物（NAD）是新興基因治療藥物，具潛力。本文介紹其發展歷程、分類及治療機制，探討藥代動力學、免疫原性等開發挑戰，前景光明但仍需研究。

小藥說藥 - 核酸藥物，治療機制 - 2025-01-13

因價格問題，英國NICE拒絕Akcea的反義寡鏈核苷酸藥物Waylivra上市

英國國家健康與護理卓越研究所（NICE）發布了評估咨詢文件（ECD），拒絕將Waylivra（volanesorsen）用于治療家族性小兒氯血癥綜合癥（FCS）。

MedSci原創m - 英國NICE，Akcea，反義寡鏈核苷酸藥物，Waylivra - 2020-01-03

Waylivra在歐洲授予有條件的上市許可，治療家族性家族性高乳糜微粒血癥

Akcea和Ionis宣布，Waylivra已獲得歐洲委員會（EC）的有條件上市許可，用于治療家族性乳糜微粒血癥綜合癥（FCS）。

MedSci原創 - Waylivra，家族性高乳糜微粒血癥，胰腺炎 - 2019-05-11

歐洲藥品管理局的人類藥物委員會（CHMP）推薦八種新藥

Akcea Therapeutics的Waylivra（volanesorsen）推薦了有條件的上市許可，這是治療家族性乳糜微粒血癥綜合癥（FCS）的第一個獲批的藥物，可用于阻止FCS患者體內的脂肪（脂質

MedSci原創 - CHMP，歐洲藥品管理局的人類藥物委員會 - 2019-03-04

2018十大RNA療法公司，第一名不是Moderna？

近日，國外生物技術網站GEN發布了2018年十大RNA療法公司榜單，包括五家上市公司和五家非上市公司。上市公司的排名以收入計，非上市公司的排名以募集資金（含融資及合作）計。

醫藥魔方 - 2018，RNA - 2018-12-20

FDA批準了Waylivra用于FDA批準了Waylivra用于家族性高乳糜微粒血癥綜合征

Akcea Therapeutics和Ionis制藥公司宣布，FDA咨詢委員會投票結果以12比8的比例支持了Waylivra（volanesorsen）用于治療家族性高乳糜微粒血癥綜合征患者的申請。此外，歐盟和加拿大也正在對Waylivra進行監管審查

MedSci原創 - 家族性高乳糜微粒血癥，Waylivra，反義藥物 - 2018-05-12