FDA更新A型血友病基因療法Roctavian的PDUFA目標行動日期

血友病A，也稱為凝血因子VIII缺乏癥或經典血友病，是一種X連鎖遺傳病，由凝血蛋白凝血因子VIII缺失或缺陷引起。雖然它是從父母傳給孩子的，但大約三分之一的病例是由自發突變引起的，這是一種非遺傳的新突

MedSci原創 - 基因治療，血友病A，Roctavian - 2023-03-13

BioMarin公司血友病基因療法Ⅲ期臨床5年的長期效果觀察，數據積極

BioMarin的療法，稱為valoctocogene roxaparvovec或'valrox'，在第3階段GENER8-1試驗中，20名嚴重A型血友病成人患者中，8名凝血因子VIII的水平得到充分

網絡 - 血友病，基因治療 - 2022-01-16

BioMarin計劃為其A型血友病基因療法Valrox，定價為200萬至300萬美元

BioMarin Pharmaceutical首席執行官Jean-JacquesBienaimé提出其上個月向FDA 提交的實驗性A型血友病基因療法Valrox（valoctocogene roxaparvovec

MedSci原創 - BioMarin，A型血友病，基因療法，Valrox，定價200萬至300萬美元 - 2020-01-18

2020年生物醫藥領域發展趨勢預測

2019年，FDA共批準48款創新藥，多款first-in-class療法爭相獲批，生物類似藥快速發展。2019年，醫藥行業投資熱度持續，兩起大宗醫藥并購占據了全年并購金額的2/3，各項技術相繼走向成熟，小型藥企的臨床試驗呈現積極結果。步入2020年，生物醫藥行業將會如何發展，以下五點值得關注。

CPhI制藥在線 - 生物醫藥，發展趨勢 - 2020-01-16

BioMarin的血友病基因療法III期臨床達到終點，但其長期效應引起質疑

BioMarin報告了其針對A型血友病基因療法的三年數據，該數據用于支持其在歐洲和美國的申請，但其長期治療價值也引起了質疑。

MedSci原創 - BioMarin，血友病，基因療法，Ⅲ期臨床，長期效應 - 2019-06-02