柳達：罕見病與孤兒藥是行業范式轉移的必由之路，將為人類健康作出巨大貢獻
蔻德罕見病中心創始人主任黃如方也在把科研人員、患者、藥企三方資源通過基金會進行整合，發揮各自專業所長，降低罕見病藥物研發成本、提高效率。
深究科學 ID: deepscience - 孤兒藥，罕見藥 - 2023-03-04
FDA批準lumasiran治療原發性高草酸尿癥1型，Alnylam的RNAi帝國再下一城！
近日，FDA批準了Alnylam的RNAi藥物lumasiran的新適應癥，通過降低血漿中的草酸鹽水平來治療原發性高草酸尿癥1型（又稱Ph1）這種罕見的遺傳性疾病。主要基于一系列臨床試驗結果，見：NE
會會藥咖 - FDA，RNAi藥物，Lumasiran，原發性高草酸尿癥1型 - 2022-10-11
全球第三款RNAi藥物出爐，百億美金市場誰主沉浮？
2020年，全球第三款RNAi藥物獲批上市，跟前兩款一樣，又是出自基因藥物先鋒公司Alnylam。
億歐 - RNAi藥物，百億美金，誰主沉浮 - 2020-12-05
全球第三款RNAi療法lumasiran即將獲批，治療罕見肝病——1型原發性高草酸尿癥
20余年歷程，RNAi療法的時代正在逐步到來。最近，
MedSci - RNAi療法，原發性高草酸尿癥，Lumasiran - 2020-10-27
RNAi巨頭Alnylam公司再發力：出擊非酒精性脂肪性肝炎（NASH）
ALN-HSD是與Regeneron合作，針對HSD17B13、皮下給藥的RNAi療法，以治療非酒精性脂肪性肝炎。
MedSci原創 - 非酒精性脂肪性肝炎（NASH），RNAi療法 - 2020-08-04
Alnylam的第二款RNAi藥物Givlaari，獲得歐盟批準治療肝卟啉癥
Alnylam的Givlaari獲得歐洲委員會批準用于治療急性肝卟啉癥，這是Alnylam公司第二種在歐洲獲批的RNA干擾（RNAi）藥物。該RNAi藥物靶向氨基乙酰丙酸合酶1（ALAS1）基因。
MedSci原創 - Alnylam，第二款RNAi藥物，Givlaari，歐盟批準，肝卟啉癥 - 2020-03-05
Alnylam的RNA干擾藥物Givlaari作為歐盟首例治療急性肝卟啉癥的藥物，獲得了CHMP的積極評價
Alnylam Pharmaceuticals的RNAi治療藥物Givlaari（givosiran），獲得歐洲藥品管理局的人用藥品管理委員會（CHMP）的積極意見，用于治療12歲以上的成人和青少年的急性肝卟啉癥
MedSci原創 - Alnylam，RNA干擾藥物，Givlaari，歐盟，急性肝卟啉癥，CHMP，積極評價 - 2020-02-02
2020年生物醫藥領域發展趨勢預測
2019年，FDA共批準48款創新藥，多款first-in-class療法爭相獲批，生物類似藥快速發展。2019年，醫藥行業投資熱度持續，兩起大宗醫藥并購占據了全年并購金額的2/3，各項技術相繼走向成熟，小型藥企的臨床試驗呈現積極結果。步入2020年，生物醫藥行業將會如何發展，以下五點值得關注。
CPhI制藥在線 - 生物醫藥，發展趨勢 - 2020-01-16
FDA 2019：批準45款新藥，9款生物類似藥
美國FDA的藥物評估與研究中心（CDER）已經批準42款新藥，9款生物類似藥，3款在路上，而生物制品評估與研究中心（CBER）也批準了諾華公司的基因療法Zolgensma和首款登革熱疫苗。另外還有3款新藥的PDUFA時間在12月，預計2019年將有45款新藥獲得FDA批準。相較于2017年和2018年，2019年會是FDA批準新藥數量最低的一年，但質量不差，比如Skyrizi、Zolgensm
MedSci - FDA，新藥 - 2019-12-24
2019 FDA：批準42款新藥9款生物類似藥 3款在路上
截止到2019年11月29日，今年FDA共批準42款新藥、9款生物類似藥，另外還有3款新藥的PDUFA時間在12月，預計2019年將有45款新藥獲得FDA批準。相較于2017年和2018年，2019年會是FDA批準新藥數量最低的一年，但質量不差，比如Skyrizi、Zolgensma、Rozlytrek和Brukinsa。本文總結了2019年FDA批準的42款新藥、9款生物類似藥，以及12月份面臨
CPHI制藥在線 - FDA，藥品審批，生物類似藥 - 2019-12-02
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