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Nature Medicine：基因“快遞”與“迷你”補丁：一場對抗杜氏肌營養(yǎng)不良癥的里程碑式探索

DMD 的 1b 期試驗表明，fordadistrogene movaparvovec 基因療法能提升抗肌萎縮蛋白水平、改善運動功能，但 3 期試驗未達(dá)主要終點，研發(fā)終止。

生物探索 - 基因治療，杜氏肌營養(yǎng)不良癥 - 2025-07-03

Nature Biotechnology：基因密碼的“沉默”革命：被忽視的同義突變，竟是疾病的隱形推手？

研究利用引導(dǎo)編輯技術(shù)篩選人類細(xì)胞近 30 萬個同義突變，發(fā)現(xiàn)僅 0.43% 影響細(xì)胞適應(yīng)性，多因破壞 mRNA 剪接或 RNA 結(jié)構(gòu)致病，開發(fā)的 DS Finder 模型可預(yù)測有害突變。

生物探索 - 同義突變，引導(dǎo)編輯 - 2025-06-29

Science：顛覆性“體內(nèi)”CAR-T療法誕生！一針“編程”免疫細(xì)胞，或?qū)⒔K結(jié)癌癥與自身免疫病！

《Science》研究用靶向脂質(zhì)納米顆粒遞 mRNA 至體內(nèi) T 細(xì)胞，直接生成 CAR-T 細(xì)胞，在小鼠和食蟹猴模型中有效控制腫瘤、清除 B 細(xì)胞，為癌癥和自身免疫病治療提供新策略。

生物探索 - 自身免疫病，CAR-T細(xì)胞 - 2025-06-26

Nature Genetics：終結(jié)無模型之困：腸道類器官技術(shù)為研究人類特異性病原體開辟新紀(jì)元

研究借助腸道類器官模型與 TraDIS 技術(shù)，繪制志賀氏菌感染全基因組功能圖譜，發(fā)現(xiàn)超 70 個新致病相關(guān)基因，揭示其靈活致病策略及全局調(diào)控機制。

生物探索 - 類器官，志賀氏菌 - 2025-06-17

CCR：分析胰腺癌中KRAS G12突變時還需區(qū)分特定亞型，預(yù)后、分子和臨床特征差異顯著

鑒于KRAS突變在胰腺癌中的重要性，本研究的目標(biāo)是探索與KRAS密碼子12突變相關(guān)的PDAC的分子譜。

蘇州繪真醫(yī)學(xué) - 胰腺癌，KRAS突變 - 2025-06-15

Nature Methods：里程碑！ReLiC開創(chuàng)RNA功能研究新紀(jì)元

ReLiC平臺結(jié)合CRISPR與條形碼RNA讀數(shù)，可大規(guī)模解析基因敲除后RNA代謝響應(yīng)。其揭示翻譯、剪接、NMD等調(diào)控網(wǎng)絡(luò)，如SF3B復(fù)合體差異作用，為研究RNA代謝及疾病機制提供新工具。

生物探索 - RNA代謝，ReLiC技術(shù) - 2025-06-07

Nature Medicine：顛覆性突破！鐮狀細(xì)胞病治療更溫和，新載體鑄就“超級血紅蛋白”！

鐮狀細(xì)胞病（SCD）傳統(tǒng)基因療法需 “清髓預(yù)處理”，毒性大。《Nature Medicine》研究采用 “減毒預(yù)處理”結(jié)合新型基因載體 GbGM，顯著提升療效與安全性，為患者帶來新希望。

生物探索 - 基因療法，鐮狀細(xì)胞病 - 2025-06-01

述評|光明與挑戰(zhàn)：膠質(zhì)瘤靶向治療前沿進(jìn)展

近年來，越來越多的靶向藥物被用于膠質(zhì)瘤的臨床治療，為患者提供了豐富的個性化治療策略。然而，由于血腦屏障的存在、腫瘤微環(huán)境的復(fù)雜性、組織異質(zhì)性以及藥物耐受性等問題，膠質(zhì)瘤的治療仍面臨嚴(yán)峻挑戰(zhàn)。

中國神經(jīng)精神疾病雜志 - 膠質(zhì)瘤，靶向治療 - 2025-03-13

Nature：杜氏肌營養(yǎng)不良癥治療迎來基因補償新突破：研究人員發(fā)現(xiàn)肌肉細(xì)胞的"自救基因開關(guān)"

《Nature》研究發(fā)現(xiàn)人類細(xì)胞遇dystrophin基因突變時，會通過轉(zhuǎn)錄適應(yīng)機制激活替補基因utrophin修復(fù)，還開發(fā)出操控系統(tǒng)的分子開關(guān)，為杜氏肌營養(yǎng)不良癥及多種單基因遺傳病帶來新治療范式。

生物探索 - 杜氏肌營養(yǎng)不良癥，轉(zhuǎn)錄適應(yīng) - 2025-02-15