2023年度FDA審批71種創(chuàng)新藥物上市
2023年FDA共批準上市55款新藥、14種疫苗和基因治療新藥。
MedSci原創(chuàng) - FDA，創(chuàng)新藥物 - 2024-01-01
FDA更新A型血友病基因療法Roctavian的PDUFA目標行動日期
血友病A，也稱為凝血因子VIII缺乏癥或經(jīng)典血友病，是一種X連鎖遺傳病，由凝血蛋白凝血因子VIII缺失或缺陷引起。雖然它是從父母傳給孩子的，但大約三分之一的病例是由自發(fā)突變引起的，這是一種非遺傳的新突
MedSci原創(chuàng) - 基因治療，血友病A，Roctavian - 2023-03-13
柳達：罕見病與孤兒藥是行業(yè)范式轉(zhuǎn)移的必由之路，將為人類健康作出巨大貢獻
蔻德罕見病中心創(chuàng)始人主任黃如方也在把科研人員、患者、藥企三方資源通過基金會進行整合，發(fā)揮各自專業(yè)所長，降低罕見病藥物研發(fā)成本、提高效率。
深究科學 ID: deepscience - 孤兒藥，罕見藥 - 2023-03-04
PARP抑制劑適應(yīng)癥接連撤回 卵巢癌后線治療何去何從？
11月11日，GSK宣布撤回PARP抑制劑尼拉帕利二線治療卵巢癌的部分適應(yīng)癥。早在今年9月，F(xiàn)DA撤回了尼拉帕利末線治療卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌的適應(yīng)癥，同時撤回的還有奧拉帕利和盧卡帕利末線治療
網(wǎng)絡(luò) - 2022-11-14
黏多糖貯積癥：癥狀與體征、病因、流行病學、診斷與治療
黏多糖貯積癥是由于人體細胞的溶酶體內(nèi)降解黏多糖的水解酶發(fā)生突變導致其活性喪失，黏多糖不能被降解代謝，最終貯積在體內(nèi)而發(fā)生的疾病。該病是溶酶體貯積病中非常重要的一類，可分為Ⅰ，Ⅱ，Ⅲ，Ⅳ，Ⅵ，Ⅶ，Ⅸ型等
MedSci原創(chuàng) - 黏多糖貯積癥 - 2022-08-25
黏多糖貯積癥Ⅳ型：癥狀與體征、病因、流行病學、診斷與治療
黏多糖貯積癥Ⅳ型，又稱莫爾奎（Morquio）綜合征、骨軟骨營養(yǎng)不良、畸形性軟骨營養(yǎng)不良、非典型性佝僂病。其特征性表現(xiàn)為軀干明顯變短，矮小畸形，股骨頭和髖臼呈進行性改變，關(guān)節(jié)腫大，肌肉韌帶松弛。本病為
MedSci原創(chuàng) - 黏多糖貯積癥 - 2022-08-24
苯丙酮尿癥：癥狀與體征、病因、流行病學、診斷和治療
苯丙酮尿癥（phenylketonuria，PKU）是一種常見的氨基酸代謝病，是由于苯丙氨酸（PA）代謝途徑中的酶缺陷，使得苯丙氨酸不能轉(zhuǎn)變成為酪氨酸，導致苯丙氨酸及其酮酸蓄積，并從尿中大量排出。本病
MedSci原創(chuàng) - 苯丙酮尿癥 - 2022-08-20
NEJM：BioMarin的血友病AAV療法3期臨床試驗結(jié)果發(fā)布，效果良好且持續(xù)
血友病患者由于極易出血且極難凝血，因此通常被長期限制活動，不能正常上學、外出游玩等，甚至于部分血友病重癥患者需長期臥床，生活質(zhì)量極其糟糕。
“生物世界”公眾號 - 血友病，BioMarin - 2022-03-19
FDA暫停了苯丙酮尿癥（PKU）基因療法BMN 307的I/II期臨床試驗
在臨床前試驗中觀察到致癌性（肝腫瘤）后，F(xiàn)DA 停止了在 PKU 成人中研究其 AAV5-苯丙氨酸羥化酶 (PAH) 基因治療候選藥物 BMN 307 的 I/II 期 PHEARLESS 試驗。
MedSci原創(chuàng) - 苯丙酮尿癥，基因療法BMN 307 - 2022-02-19
BioMarin公司血友病基因療法Ⅲ期臨床5年的長期效果觀察，數(shù)據(jù)積極
BioMarin的療法，稱為valoctocogene roxaparvovec或'valrox'，在第3階段GENER8-1試驗中，20名嚴重A型血友病成人患者中，8名凝血因子VIII的水平得到充分
網(wǎng)絡(luò) - 血友病，基因治療 - 2022-01-16
2020年度藥品審評報告
2020年是極不平凡的一年，面對突如其來的新冠肺炎疫情，中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（以下簡稱藥審中心）在中國國家藥品監(jiān)督管理局（以下簡稱國家藥監(jiān)局）的堅強領(lǐng)導下，貫徹《藥品管理法》《疫苗管理法
CDE - 藥品審評報告 - 2021-06-23
2021年全球最貴藥物TOP10
近日，美國藥品價格跟蹤網(wǎng)站GoodRx公布了全球10大最貴藥物榜單。諾華的SMA基因療法Zolgensma依然以212.5萬美元（約1380萬元）的天價高居榜首，而新獲批的Zokinvy和Danyel
醫(yī)谷網(wǎng) - 尿毒癥綜合征，血紅蛋白尿癥，睡眠性血紅蛋白尿癥 - 2021-04-03
第三批臨床急需境外新藥名單公布
國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)正式公布了第三批臨床急需境外新藥的名單，此次名單共納入了7急需境外新藥，針對的適應(yīng)癥包括獲得性血栓性血小板減少性紫癜（aTTP）、急性髓系白血病、晚發(fā)嬰兒型
醫(yī)谷網(wǎng) - 新藥 - 2020-10-29
為您找到相關(guān)結(jié)果約59個
