從精準靶向到臨床應用，抗體寡核苷酸偶聯藥物如何突破三大核心瓶頸？
抗體 - 寡核苷酸偶聯藥物（AOCs）是新型靶向基因治療藥物，具精準靶向等優勢，但面臨技術、生產、臨床等挑戰，部分產品已進入臨床，需破局以定義基因治療標準。
小藥說藥 - 抗體-寡核苷酸偶聯藥物，AOCs - 2025-02-22
Nature Biotechnology：淀粉樣蛋白沉積為何如此難治，研究人員找到了哪些突破？
文章深入探討了淀粉樣蛋白的形成機制及其潛在的治療策略。
生物探索 - 淀粉樣蛋白，淀粉樣蛋白沉積 - 2024-11-15
邁出里程碑式的一步！Nature發表最新血漿蛋白質組學圖譜，揭示血漿蛋白質組、遺傳學和疾病之間的關聯
近日，Nature同時發表了三篇關于血液蛋白組學的最新研究文章。
測序中國 - 血液蛋白組學，血漿蛋白質組學圖譜 - 2023-10-21
柳達：罕見病與孤兒藥是行業范式轉移的必由之路，將為人類健康作出巨大貢獻
蔻德罕見病中心創始人主任黃如方也在把科研人員、患者、藥企三方資源通過基金會進行整合，發揮各自專業所長，降低罕見病藥物研發成本、提高效率。
深究科學 ID: deepscience - 孤兒藥，罕見藥 - 2023-03-04
基于脂質納米顆粒基因藥物的前景
2018年，FDA首次批準了一種基于脂質納米顆粒（LNPs）的基因藥物——siRNA patisiran（Onpattro；Alnylam），用于治療遺傳性轉甲狀腺素介導的淀粉樣變引起的多發性神經病。
小藥說藥 - 納米顆粒，基因藥物 - 2023-01-18
梅斯盤點：FDA在2022年度批準的創新藥（上）
2022年即將結束，截至今年12月30日，美國FDA的藥物評估和研究中心（CDER）已經批準了37款創新藥。FDA的生物制品評估和研究中心（CBER）也批準了至少15項生物制品許可申請（BLA）。雖然
MedSci原創 - FDA，創新藥物，創新藥 - 2023-01-01
2023年有望在國內上市的重磅創新藥
2022年，NMPA批準42種創新藥物（包括中藥和新適應癥），較2021年有所下降。但是也有很多重磅藥物批準，讓大量患者受益。2023年，哪些藥物會在國內批準上市呢？
醫藥魔方 - 創新藥物，創新藥 - 2022-12-19
FDA批準lumasiran治療原發性高草酸尿癥1型，Alnylam的RNAi帝國再下一城！
近日，FDA批準了Alnylam的RNAi藥物lumasiran的新適應癥，通過降低血漿中的草酸鹽水平來治療原發性高草酸尿癥1型（又稱Ph1）這種罕見的遺傳性疾病。主要基于一系列臨床試驗結果，見：NE
會會藥咖 - FDA，RNAi藥物，Lumasiran，原發性高草酸尿癥1型 - 2022-10-11
NEJM發布遺傳性肝病RNAi療法2期臨床試驗結果，降低致病蛋白83%
患者肝臟中 Z-AAT 降低幅度中位數達83%，且肝臟健康相關生物標志物得到了顯著且持續改善，高劑量組（200mg）的12位患者中有7人觀察到肝臟纖維化消退。
“生物世界”公眾號 - RNA療法，遺傳性肝病 - 2022-06-30
FDA批準vutrisiran治療成人遺傳性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性伴多發性神經病（hATTR-PN），這是第5款siRNA藥物
近日，全球領先的 RNAi 療法公司
bioSeedin柏思薈 - 遺傳性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性 - 2022-06-17
2022年FDA有望批準的18款創新療法
近日，FDA發布2021年藥物審評審批報告，獲批50種新藥，低于2020年53種，包括具有里程碑意義的mRNA疫苗與兩款CAR-T細胞療法、多款ACD新藥、頗具有爭議的阿茲海默癥Aduhelm....
藥智網 - FDA - 2022-01-16
全球第三款RNAi藥物出爐，百億美金市場誰主沉浮？
2020年，全球第三款RNAi藥物獲批上市，跟前兩款一樣，又是出自基因藥物先鋒公司Alnylam。
億歐 - RNAi藥物，百億美金，誰主沉浮 - 2020-12-05
比利時急性肝卟啉癥專家共識聲明 2021
急性肝卟啉癥 (AHP) 是一組四種不同的罕見至極罕見、嚴重使人衰弱、有時甚至致命的疾病，它們嚴重影響患者的生活：5-氨基乙酰丙酸 (ALA) 脫水酶缺乏性卟啉癥 (ADP)、急性間歇性卟啉癥 ( A
Acta Clin Belg . 2021 Aug 7;1-7. - 急性肝卟啉癥，肝卟啉癥 - 2021-08-12
騰盛博藥、Vir Biotechnology和VBI Vaccines宣布啟動BRII-835 (VIR-2218)聯合BRII-179 (VBI-2601)治療乙型肝炎的2期臨床試驗
RNA靶向候選治療藥物聯合HBV免疫治療候選藥物的新試驗旨在為慢性乙型肝炎感染提供功能性治愈
國際文傳 - 乙型肝炎病毒，HBV免疫，慢性HBV - 2021-04-23
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