T細胞受體療法的進展與挑戰
T 細胞受體（TCR）可靶向細胞內腫瘤抗原，相關療法如 ImmTAC、TRuCs、TCR-T 等已取得進展，獲批藥物 tebentafusp 展現潛力，但仍面臨靶點有限、毒性等挑戰。
小藥說藥 - 腫瘤免疫治療，T細胞受體 - 2025-07-27
Cell：基因魔剪再進化：一針逆轉“交替性偏癱”，為罕見病患兒點亮希望之光
研究利用先導編輯技術修復 AHC 小鼠的 ATP1A3 基因突變，恢復鈉鉀 ATP 酶功能，逆轉癥狀，延長壽命，為根治奠定基礎。
生物探索 - 兒童交替性偏癱，先導編輯 - 2025-07-26
《第二批罕見病目錄》之Alagille綜合征——揭示基因型-表型關系的復雜性并探索改進診斷和治療的途徑
本文不僅加深了對ALGS病理機制的理解，而且展示了從基礎科學研究到臨床應用的廣泛進展，包括基因診斷、疾病自然史、治療策略及干細胞研究等多個方面。
MedSci原創 - 診斷治療，Alagille綜合征 - 2025-07-25
系統性紅斑狼瘡治療的研究進展
系統性紅斑狼瘡（SLE）是多系統自身免疫病，異質性強。現有治療含傳統藥物及生物制劑，新策略聚焦免疫調節等，聯合用藥與精準治療成趨勢。
小藥說藥 - 系統性紅斑狼瘡，自身免疫病 - 2025-07-22
Nature Methods：解鎖細胞3D迷宮：AI新視角，看清生命最微觀的動態建筑
研究開發出基于點云和三維旋轉不變性 AI 模型的表征學習框架，可解析細胞內復雜結構 3D 形態，揭示生物學意義，在藥物篩選中能捕捉細微表型變化。
生物探索 - 細胞成像，三維旋轉不變性 - 2025-07-06
學術前沿｜GUT：NLRP6缺失通過E-Syt1調控增強巨噬細胞吞噬功能以抑制肝癌進展
本研究系統探討了NLRP6在肝癌相關巨噬細胞功能中的作用。
臨床肝膽病雜志 - 肝細胞癌，E-Syt1 - 2025-07-02
Nature：顛覆性發現：化療藥物的神經毒性，竟源于大腦自身正常的DNA“擦除”過程
《Nature》研究揭示阿糖胞苷神經毒性機制：其通過干擾 TET/TDG 介導的 DNA 去甲基化，在神經元增強子區引發雙鏈斷裂，致小腦浦肯野細胞損傷。
生物探索 - 阿糖胞苷，神經毒性 - 2025-07-02
JHO：基于多能干細胞的工程化CD7 CAR-NK細胞：克服自體細胞殺傷，高效抑制T細胞惡性腫瘤
該研究為解決T細胞惡性腫瘤臨床治療中由于共表達靶點CD7引發的CAR免疫細胞自體殺傷問題提供了新思路，也為大規模標準化生產高效CAR-NK細胞提供了技術平臺。
MedSci原創 - CAR-NK細胞，T細胞惡性腫瘤 - 2025-07-01
Cell：逆轉“不治之癥”：史上首例iPSC來源CAR-NK細胞療法如何讓硬化皮膚重獲新生
《Cell》研究顯示，iPSC 來源的 CD19/BCMA CAR-NK 細胞療法（QN-139b）可清除致病 B 細胞，使重癥系統性硬化癥患者皮膚及器官纖維化改善。
生物探索 - 系統性硬化癥，CAR-NK - 2025-07-01
CMI：廈門大學張凌娟研究發現銀屑病發病過程中真皮脂肪生成可預防中性粒細胞皮膚炎癥
該研究揭示了真皮白色脂肪組織（dWAT）在咪喹莫特誘導的銀屑病小鼠模型中，中性粒細胞性皮膚炎癥進展和消退中的動態免疫調節作用。
iNature - 銀屑病，真皮脂肪 - 2025-06-30
Nature：“偷窺”大腦發育：首次4D直播“迷你大腦”發育，竟發現決定大腦區域的不是基因而是“細胞膠水”
研究借助稀疏多重鑲嵌標記與光片顯微鏡技術，實現人腦類器官早期發育的 4D 成像，發現細胞外基質（ECM）通過 YAP1/WLS/WNT 信號軸調控類器官區域化命運，揭示物理微環境對大腦發育的關鍵作用。
生物探索 - 腦類器官，發育動態 - 2025-06-22
Cell：“清空”細胞線粒體：頂尖研究創造出“僵尸干細胞”，揭示代謝如何掌控細胞命運
研究通過強制性線粒體自噬技術清除多能干細胞線粒體，發現細胞短期存活但多能性喪失，跨物種實驗證實人科動物線粒體功能兼容，且早期胚胎發育需維持至少 65% 線粒體含量。
生物探索 - 多能干細胞，線粒體 - 2025-06-18
Nature Genetics：終結無模型之困：腸道類器官技術為研究人類特異性病原體開辟新紀元
研究借助腸道類器官模型與 TraDIS 技術，繪制志賀氏菌感染全基因組功能圖譜，發現超 70 個新致病相關基因，揭示其靈活致病策略及全局調控機制。
生物探索 - 類器官，志賀氏菌 - 2025-06-17
Cell Stem Cell 北京大學王凱團隊開發轉錄因子驅動的正向編程法快速均一地生成血管類器官用于細胞治療
北京大學王凱與哈佛醫學院團隊開發新方法，通過正交激活轉錄因子ETV2和NKX3.1，5天內從iPSC生成均一血管類器官，含管腔化結構及成熟血管細胞，可促進缺血組織血管化和胰島移植后功能恢復。
論道心血管 - 轉錄因子，血管類器官 - 2025-06-15
Cell 中國科學院動物研究所劉光慧團隊建立靈長類細胞抗衰技術，逆轉心血管衰老時鐘
研究團隊深入解析衰老調控機制，運用合成生物學方法對長壽基因通路進行重編程，成功構建了具有抗衰老、抗應激、抗惡性轉化三重抗性的工程化人類抗衰型間充質祖細胞(SRC)。
論道心血管 - 衰老，抗衰型間充質祖細胞 - 2025-06-14
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