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2025 NICE 高度专业化技术指南：来尼利司用于治疗12岁及以上人群的活化磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征 [HST33]

2025-04-23 英国国家卫生与临床优化研究所 NICE官网 发表于上海

活化磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征

关于来尼奥利西布（Joenja）用于治疗12岁及以上人群活化磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征的循证建议。

中文标题：

2025 NICE 高度专业化技术指南：来尼利司用于治疗12岁及以上人群的活化磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征 [HST33]

英文标题：

Leniolisib for treating activated phosphoinositide 3-kinase delta syndrome in people 12 years and over

发布机构：

英国国家卫生与临床优化研究所

发布日期：

2025-04-23

简要介绍：

活化磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征（APDS）是一种极为罕见的遗传性疾病，会严重影响患者及其家人和护理人员的生活质量，还可能显著缩短患者寿命。它会导致器官和淋巴结肿大，使人体免疫系统攻击健康组织。患病者还面临严重感染的高风险，且患癌风险也会增加。目前尚无获批治疗APDS的疗法。常规治疗手段包括抗菌治疗、手术、免疫抑制剂、免疫球蛋白（抗体）替代疗法以及干细胞移植。

临床试验证据表明，与安慰剂加选定的常规治疗相比，来尼利司可缩小患者的淋巴结体积，并增加名为B细胞的免疫细胞数量。

成本效益评估结果在英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）认为的英国国家医疗服务体系（NHS）资源可接受使用范围内。因此，推荐使用来尼利司。

相关资料下载：
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