2025 NICE 技术鉴定指南：瓦莫罗酮用于治疗 4 岁及以上人群的杜氏肌营养不良症 [TA1031]

2025-01-16 英国国家卫生与临床优化研究所 NICE官网发表于上海

针对 4 岁及以上人群使用瓦莫罗酮（Agamree）治疗杜氏肌营养不良症的循证建议

中文标题：

英文标题：

Vamorolone for treating Duchenne muscular dystrophy in people 4 years and over

发布机构：

英国国家卫生与临床优化研究所

发布日期：

2025-01-16

简要介绍：

目前，杜氏肌营养不良症（DMD）的治疗选择有限。泼尼松等皮质类固醇药物被用于减缓病情进展。

一项临床试验证据表明，与安慰剂相比，瓦莫罗酮可改善肌肉功能。然而，与现有皮质类固醇药物相比，瓦莫罗酮在改善肌肉功能方面的效果是否相近，以及其长期疗效如何，仍不确定。与泼尼松相比，有证据显示瓦莫罗酮副作用可能更少，但具体程度尚不明确。

考虑到该疾病的严重程度及其对生活质量和寿命的影响，对瓦莫罗酮最有可能的成本效益估计，处于英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）认为英国国家医疗服务体系（NHS）资源可接受的使用范围内。因此，推荐使用该药物。

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