FDA指南：结合人类基因组编辑的人类基因治疗产品

2024-01-31 美国食品和药品监督管理局 FDA官网发表于上海

在本指南中，我们FDA为申办者提供建议，以开发包含人类体细胞基因组编辑（GE）的人类基因治疗产品。具体而言，本指南提供了有关研究性新药（IND）申请中应提供的信息的建议，以便根据联邦法规 312.

中文标题：

英文标题：

Human Gene Therapy Products Incorporating Human Genome Editing

发布机构：

美国食品和药品监督管理局

发布日期：

2024-01-31

简要介绍：

在本指南中，我们FDA为申办者提供建议，以开发包含人类体细胞基因组编辑（GE）的人类基因治疗产品。具体而言，本指南提供了有关研究性新药（IND）申请中应提供的信息的建议，以便根据联邦法规 312.23 （21 CFR 312.23）第 21 篇的要求评估研究性 GE 产品的安全性和质量。这包括有关产品设计、产品制造和测试、非临床安全性评估和临床试验设计的信息。