2023 NICE 高度专业化的技术指导：阿塔鲁伦用于治疗抗肌萎缩蛋白基因无义突变的杜氏肌营养不良症【HST22】

2023-02-22 英国国家卫生与临床优化研究所 NICE官网发表于安徽省

以证据为基础的关于阿塔鲁伦(Translarna) 治疗杜氏肌营养不良症的建议，在 2 岁及以上可以行走的人群中，抗肌萎缩蛋白基因发生无义突变。

中文标题：

英文标题：

Ataluren for treating Duchenne muscular dystrophy with a nonsense mutation in the dystrophin gene

发布机构：

英国国家卫生与临床优化研究所

发布日期：

2023-02-22

简要介绍：

以证据为基础的关于阿塔鲁伦(Translarna) 治疗杜氏肌营养不良症的建议，在 2 岁及以上可以行走的人群中，抗肌萎缩蛋白基因发生无义突变。

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