关于公开征求《罕见病药物临床药理学研究技术指导原则(征求意见稿)》意见的通知

2024-10-12 国家药品监督管理局药品审评中心(CDE) 国家药品监督管理局药品审评中心 发表于上海

为科学指导和规范罕见病药物的临床药理学研究与评价,促进罕见病药物的研发,我中心组织起草了《罕见病药物临床药理学研究技术指导原则(征求意见稿)》。

中文标题:

关于公开征求《罕见病药物临床药理学研究技术指导原则(征求意见稿)》意见的通知

发布日期:

2024-10-12

简要介绍:

 为科学指导和规范罕见病药物的临床药理学研究与评价,促进罕见病药物的研发,我中心组织起草了《罕见病药物临床药理学研究技术指导原则(征求意见稿)》。

相关资料下载:
[AttachmentFileName(sort=1, fileName=《罕见病药物临床药理学研究技术指导原则(征求意见稿)》征求意见反馈表.docx), AttachmentFileName(sort=2, fileName=《罕见病药物临床药理学研究技术指导原则(征求意见稿)》起草说明.pdf), AttachmentFileName(sort=3, fileName=《罕见病药物临床药理学研究技术指导原则(征求意见稿)》.pdf)] GetToolGuiderByIdResponse(projectId=1, id=2fe0a1c003986e83, title=关于公开征求《罕见病药物临床药理学研究技术指导原则(征求意见稿)》意见的通知, enTitle=, guiderFrom=国家药品监督管理局药品审评中心, authorId=0, author=, summary= 为科学指导和规范罕见病药物的临床药理学研究与评价,促进罕见病药物的研发,我中心组织起草了《罕见病药物临床药理学研究技术指导原则(征求意见稿)》。, cover=https://img.medsci.cn/20240802/1722564816714_8538692.png, journalId=0, articlesId=null, associationId=1936, associationName=国家药品监督管理局药品审评中心(CDE), associationIntro=国家药品监督管理局药品审评中心(CDE), copyright=0, guiderPublishedTime=Sat Oct 12 00:00:00 CST 2024, originalUrl=, linkOutUrl=, content=<p>&nbsp;为科学指导和规范罕见病药物的临床药理学研究与评价,促进罕见病药物的研发,我中心组织起草了《罕见病药物临床药理学研究技术指导原则(征求意见稿)》。</p>, tagList=[TagDto(tagId=50652, tagName=罕见病药物)], categoryList=[CategoryDto(categoryId=85, categoryName=指南&解读, tenant=100), CategoryDto(categoryId=304, categoryName=罕见病, tenant=100)], articleKeywordId=50652, articleKeyword=罕见病药物, articleKeywordNum=6, guiderKeywordId=50652, guiderKeyword=罕见病药物, guiderKeywordNum=6, haveAttachments=1, attachmentList=null, guiderType=0, guiderArea=指导原则, guiderLanguage=0, guiderRegion=3, opened=0, paymentType=, paymentAmount=10, recommend=0, recommendEndTime=null, sticky=0, stickyEndTime=null, allHits=453, appHits=5, showAppHits=0, pcHits=62, showPcHits=448, likes=0, shares=0, comments=0, approvalStatus=1, publishedTime=Mon Oct 14 13:00:00 CST 2024, publishedTimeString=2024-10-12, pcVisible=1, appVisible=1, editorId=0, editor=FUNNYMAN, waterMark=0, formatted=0, memberCards=[], isPrivilege=0, deleted=0, version=3, createdBy=null, createdName=FUNNYMAN, createdTime=Sat Oct 12 18:23:36 CST 2024, updatedBy=8538692, updatedName=梅斯话题小助手, updatedTime=Mon Oct 14 09:42:03 CST 2024, courseDetails=[], otherVersionGuiders=[], isGuiderMember=false, ipAttribution=上海, attachmentFileNameList=[AttachmentFileName(sort=1, fileName=《罕见病药物临床药理学研究技术指导原则(征求意见稿)》征求意见反馈表.docx), AttachmentFileName(sort=2, fileName=《罕见病药物临床药理学研究技术指导原则(征求意见稿)》起草说明.pdf), AttachmentFileName(sort=3, fileName=《罕见病药物临床药理学研究技术指导原则(征求意见稿)》.pdf)])
《罕见病药物临床药理学研究技术指导原则(征求意见稿)》征求意见反馈表.docx
下载请点击:
《罕见病药物临床药理学研究技术指导原则(征求意见稿)》起草说明.pdf
下载请点击:
《罕见病药物临床药理学研究技术指导原则(征求意见稿)》.pdf
下载请点击:
评论区 (0)
#插入话题

拓展阅读

JAMA Network Open:罕见病药物再利用的情况

研究不仅为理解和优化RDNP支持下的药物再利用提供了宝贵的见解,还提出了一些实际操作建议,旨在帮助外部合作者、政策制定者以及RDNPs更好地推进罕见病治疗的发展。这为罕见病社区带来了希望。

中国罕见病药物开发趋势

中国罕见病药物研发受政策支持,研发数量增长,治疗领域有差异。临床转化和可及性有进步也存挑战,未来需综合施策,走出特色创新模式。

罕见病用药再迎曙光!13款新药纳入2024国家医保目录,保障体系持续完善

11 月 28 日国家医保局发布 2024 年版药品目录,2025 年 1 月 1 日实施,新增 13 种罕见病药,降低患者负担,标志保障体系完善,展现对民生的关注。

中国东北一线城市罕见病药物医疗保险覆盖面的利用和可负担性研究

这项研究有助于推动孤儿药领域的进一步发展和改进,并增强医疗体系对孤儿药的支持力度。

罕见病药物「依库珠单抗」在华收获里程碑进展,为罕见病治疗提供新选择

作为我国已获批用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征的处方药物,此次变更批准标志着依库珠单抗作为阿斯利康中国市场首个罕见病药物,向填补国内该领域的空白迈进关键一步。

我们为什么要关注罕见病?

罕见病用药困境与抉择。

氯巴占治疗难治性癫痫专家共识(2022)

北京协和医院罕见病多学科协作组 · 2022-08-22