2025 NICE 技术评估指南：依伐卡托-特扎卡托-艾利沙卡托、特扎卡托-依伐卡托和鲁玛卡托-依伐卡托用于治疗囊性纤维化 [TA988]

2025 NICE 技术评估指南：依伐卡托-特扎卡托-艾利沙卡托、特扎卡托-依伐卡托和鲁玛卡托-依伐卡托用于治疗囊性纤维化 [TA988]

Ivacaftor–tezacaftor–elexacaftor, tezacaftor–ivacaftor and lumacaftor–ivacaftor for treating cystic fibrosis

英国国家卫生与临床优化研究所

2025-07-30

囊性纤维化会引发一系列棘手的症状，累及肺部、消化系统和肝脏。囊性纤维化患者的预期寿命缩短，生活质量也大幅下降。常规治疗旨在缓解症状，包括多种强化治疗和物理疗法。对于囊性纤维化患者及其家人和护理人员而言，这种治疗在体力上要求很高，且十分耗时。

临床试验证据表明，与标准治疗相比，依伐卡托-特扎卡托-艾利沙卡托（IVA–TEZ–ELX）能改善肺功能、促进生长和体重增加，并减少肺部感染的次数。这些益处可能会在患者接受治疗期间持续存在。

临床试验证据还显示，特扎卡托-依伐卡托（TEZ–IVA）和鲁玛卡托-依伐卡托（LUM–IVA）与标准治疗相比，同样能改善肺功能、促进生长和体重增加，减少肺部感染次数。但无论是短期还是长期的改善效果，都不如依伐卡托-特扎卡托-艾利沙卡托（IVA–TEZ–ELX）显著。

考虑到这种疾病的严重程度及其对生活质量和寿命的影响，依伐卡托-特扎卡托-艾利沙卡托（IVA–TEZ–ELX）、鲁玛卡托-依伐卡托（LUM–IVA）和特扎卡托-依伐卡托（TEZ–IVA）的成本效益估算值，均在英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）认为的国民保健制度（NHS）资源可合理使用的范围内。因此，这些药物被推荐使用。