礼来与Precision BioSciences合作进行基因组编辑研究
2020-11-29 Allan MedSci原创
礼来公司已经与Precision BioSciences签订了研究合作和独家许可协议，以使用基因组编辑来开发针对遗传疾病的疗法。
礼来公司已经与Precision BioSciences签订了研究合作和独家许可协议，以使用基因组编辑来开发针对遗传疾病的疗法。该协议的主要计划和最初重点将放在杜氏肌营养不良症（DMD）上，该协议还涉及另外两个未公开的基因靶标。
礼来公司将利用Precision的ARCUS基因组编辑平台进行研究和开发，该平台来自称为I-Crel的天然基因组编辑酶，可用于DMD和其他遗传疾病的潜在体内疗法。作为交易的一部分，Precision将获得1亿美元的前期付款，礼来公司还将对Precision的普通股进行3500万美元的股权投资。此外，Precision有资格获得每种产品高达4.2亿美元的商业化里程碑付款。
在研究合作下，Precision将领导临床前研究和IND支持活动，而Lilly将承担临床开发和商业化的责任。礼来公司还将有权为此合作选择多达三个额外的基因靶标。
杜氏肌营养不良症是一种相当严重的性联遗传肌肉失养症。男性病患大约在4岁开始就会产生肌肉无力的症状，此后症状即会开始快速恶化。通常最先从大腿即骨盆肌肉开始萎缩，之后则是上臂肌肉。
原始出处：
分享
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
#Bio#
96 举报
#CIS#
106 举报
#SCIE#
98 举报
#基因组编辑#
109 举报
学习学习
139 举报
杜氏肌营养不良症是一种相当严重的性联遗传肌肉失养症。男性病患大约在4岁开始就会产生肌肉无力的症状，此后症状即会开始快速恶化。通常最先从大腿即骨盆肌肉开始萎缩，之后则是上臂肌肉。。。
140 举报
基因检测是主流
135 举报