EJE:特发性矮小症治疗新突破:基于生长激素敏感性的精准策略及疗效分析
2025-07-23 吾乃喵大人 MedSci原创 发表于上海
本研究填补了对于ISS中低IGF-1患者rhGH疗效的实证分析空白,为临床实践提供了重要指导,特别是为那些尚未获批rhGH适应症地区的治疗策略制定提供了依据。
研究亮点 利用IGF-1生成试验(IGFGT)评估特发性矮小症(ISS)患儿的生长激素(GH)敏感性,指导个体化生长激素(rhGH)剂量调整。 发现低IGF-1且刺激GH峰正常的ISS患儿对rhGH治疗具有较好且持续的生长反应,最终近成年身高(NAH)接近靶高。 建议采用简化的IGFGT配合基因检测,有助于优化治疗决策,拓宽rhGH适应症,尤其是针对神经分泌功能障碍(NSD)和部分生长激素抵抗(GHI)患者。 特发性矮小症(ISS)是临床上常见的生长障碍表现,但其病因复杂多样,部分患儿虽刺激性生长激素峰值正常,却存在IGF-1减低,说明可能存在GH敏感性差异。来自荷兰多中心的回顾性研究通过对129例ISS患儿进行IGF-1生成试验,将其GH敏感性分为正常、中度降低及严重降低三组,分别给予不同rhGH剂量治疗,并随访至少1年,58例达至近成年身高。结果显示,无论分组,治疗均显著促进患儿生长,且实际生长速度及身高增幅均优于传统ISS患者数据,且类似于特发性孤立性GH缺乏(iiGHD)患者。该研究结果发表在European Journal of Endocrinology杂志上,为ISS治疗

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