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EJE：特发性矮小症治疗新突破：基于生长激素敏感性的精准策略及疗效分析

2025-07-23 吾乃喵大人 MedSci原创 发表于上海

生长激素特发性矮小症
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本研究填补了对于ISS中低IGF-1患者rhGH疗效的实证分析空白，为临床实践提供了重要指导，特别是为那些尚未获批rhGH适应症地区的治疗策略制定提供了依据。

研究亮点 利用IGF-1生成试验(IGFGT)评估特发性矮小症（ISS）患儿的生长激素（GH）敏感性，指导个体化生长激素（rhGH）剂量调整。 发现低IGF-1且刺激GH峰正常的ISS患儿对rhGH治疗具有较好且持续的生长反应，最终近成年身高（NAH）接近靶高。 建议采用简化的IGFGT配合基因检测，有助于优化治疗决策，拓宽rhGH适应症，尤其是针对神经分泌功能障碍（NSD）和部分生长激素抵抗（GHI）患者。 特发性矮小症（ISS）是临床上常见的生长障碍表现，但其病因复杂多样，部分患儿虽刺激性生长激素峰值正常，却存在IGF-1减低，说明可能存在GH敏感性差异。来自荷兰多中心的回顾性研究通过对129例ISS患儿进行IGF-1生成试验，将其GH敏感性分为正常、中度降低及严重降低三组，分别给予不同rhGH剂量治疗，并随访至少1年，58例达至近成年身高。结果显示，无论分组，治疗均显著促进患儿生长，且实际生长速度及身高增幅均优于传统ISS患者数据，且类似于特发性孤立性GH缺乏（iiGHD）患者。该研究结果发表在European Journal of Endocrinology杂志上，为ISS治疗

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    2025-07-23 梅斯管理员 来自上海

    #生长激素# #特发性矮小症#

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