肌萎缩侧索硬化：中西医结合临床诊治

论坛导读：肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS），俗称“渐冻症”，是一种以运动神经元退行性病变为特征的罕见神经系统疾病，临床表现为进行性肌无力和肌肉萎缩，最终导致呼吸衰竭。目前尚无根治手段，但通过中西医结合治疗可延缓病程、改善生活质量。

肌萎缩侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）是一种以运动神经元退行性病变为特征的致命性神经系统疾病，全球发病率约为1.59/10万人·年，中国标化发病率略高（1.62/10万人·年）。目前尚无根治手段，但中西医结合治疗通过靶向病理机制与整体调节的协同作用，在延缓病程、改善症状及提升生存质量方面展现出独特优势。本文结合最新研究进展，系统分析中西医结合的创新模式及其临床应用潜力。

西医治疗进展

靶向药物治疗

利鲁唑与依达拉奉：作为传统药物，利鲁唑通过抑制谷氨酸释放延缓神经元损伤，依达拉奉则通过清除自由基减轻氧化应激，两者仍是中国ALS治疗的主流药物。

基因靶向疗法：

针对SOD1基因突变的ASO药物Tofersen于2023年获FDA加速批准，其通过鞘内注射降低毒性蛋白水平，显著减少神经元损伤标志物（NfL）。

其他在研基因疗法包括靶向C9orf72、FUS等基因的ASO药物，以及基于AAV载体的基因治疗药物（如SNUG01、RJK002），部分已进入临床试验阶段。

神经炎症与代谢调控

间充质干细胞疗法：如NurOwn通过分泌神经营养因子促进神经元再生，但Ⅲ期临床试验因疗效证据不足未获FDA支持，需进一步优化。

代谢调节剂：如金纳米晶体CNM-Au8通过增强细胞能量代谢促进神经修复，海藻糖（SLS-005）通过促进自噬清除蛋白聚集，均处于Ⅱ/Ⅲ期试验阶段。

康复与技术支持

脑机接口（BCI）：基于神经活动的语音接口技术显著提升患者交流速度（达62词/分钟），改善生活质量。

经颅直流电刺激（tDCS）：通过调节皮质脊髓兴奋性，改善肌力与神经可塑性，临床试验显示其可降低血清NfL水平并延长生存期。

中医治疗特色与创新

辨证施治与中药制剂

中医以“痿证”论治ALS，强调脾肾亏虚、痰瘀阻络的病机，常用补益脾肾、活血通络类方剂（如补阳还五汤加减）。

中西医协同诊疗模式

机制融合：西医主导的病理干预与中医整体调理结合，例如在急性期使用利鲁唑控制病情，稳定期辅以针灸、推拿改善运动功能。

临床路径优化：通过“中医进病房”“床旁康复”等模式，实现康复早期介入。例如，针灸联合现代康复训练可显著改善吞咽障碍和肢体活动能力。

针刀技术：融合针灸与微创手术优势，针对腰椎疾病和肌张力异常患者，快速缓解疼痛并恢复神经功能。

• 推拿与穴位贴敷：适用于ALS早期患者，通过刺激特定经络延缓肌肉萎缩进程。

中西医结合的未来方向与挑战

精准化与个体化治疗

基因分型指导下的靶向药物（如Tofersen）与中医体质辨识结合，可优化治疗方案。例如，SOD1突变患者接受ASO治疗的同时，辅以健脾益气中药增强机体耐受性。

分期联合策略

急性期以西药（利鲁唑/依达拉奉）控制炎症与氧化应激，稳定期辅以中药调理（如六味地黄丸滋阴补肾）与针灸，临床数据显示联合治疗组ALSFRS-R评分下降速率降低30%

临床试验与循证医学支持

当前多数中医疗法缺乏大规模随机对照试验数据，需加强循证研究。长沙市第四医院通过建立中西协同示范科室，推动中医适宜技术的标准化评估。

多学科协作与技术创新

• 整合神经内科、康复科、中医科及生物工程团队，开发“药-针-械”联合疗法。例如，BCI技术结合中医情志调理，缓解患者心理压力。

• 针对SOD1、C9orf72等突变开发ASO药物，并同步进行中医体质辨识（如湿热质、气虚质），制定“一患一策”方案。

结论

中西医结合治疗ALS通过优势互补，在延缓疾病进展、改善症状及提高生存质量方面展现出独特潜力，基因靶向药物与中医整体调控的互补性为突破治疗瓶颈提供新思路。未来需进一步深化机制研究、优化临床路径，并通过多中心合作积累高质量循证证据，推动ALS诊疗迈入“精准中西医协同”的新阶段。