科研初心｜anti-TFPI从梦想启航，为血友病患者点亮希望之光

血友病是一种罕见的遗传性血液出血性疾病，由凝血因子缺乏引起（血友病A缺乏FVIII，血友病B缺乏FIX），全球有超过80万人罹患此病¹ 。根据《中国血友病诊治报告2023》，目前我国有登记的血友病患者约4万例²。出血是血友病患者最常见的急症，也是血友病患者致死、致残、影响生活质量的主要因素³。因此，血友病患者的生活，是一场与时间的博弈——每一次奔跑都可能成为风险，每一处淤青都暗藏未知。但今天，一种靶向组织因子通路抑制剂（anti-TFPI）的创新疗法正以颠覆性的姿态，为血友病患者撕开一道希望的光。它不仅是药物研发的突破，更是一群科研工作者对患者需求的深刻回应，正让“自如人生”从梦想走向现实。

“脚踝疼痛、肿胀，却要计算下一次注射时间；治疗点远在百里之外，淤青是好转还是恶化？只能靠自己判断；每天与输注装置为伴，生活被切割成无数个‘治疗间隙’。”这些来自研发者且同为血友病患者的Will Somers的真实声音，是anti-TFPI研发的起点。对于血友病来说传统凝血因子替代疗法能够及时止血缓解患者的疼痛、促进功能恢复，挽救生命。但无法减少出血的频次，无法阻止关节病变的发生及发展³，同时频繁注射带来的依从性挑战⁴、治疗可及性不足导致的延迟干预⁵、患者对自我管理的认知欠缺⁶，都在加剧疾病负担。

在anti-TFPI的研发历程中，有两个关键词贯穿始终：严苛标准与思维革新。研发初期，研发者们也困顿于“把化学分子变成良药，需要满足的条件远超预期”，药物分子不仅要在血液循环中保持稳定，还需具备高效性、安全性、可生产性。临床前阶段，在建模专家和研发科学家的齐心协力下最终锁定了一个兼具高亲和力与长半衰期的“潜力股”。这一突破为后续研发奠定了基础。

在药物设计思考方面，传统药物研发往往遵循“实验室-临床”的线性路径，但anti-TFPI的诞生却是一次“逆向思维创新”——研发团队主动打破传统药物研发惯性，以患者需求反推药物设计：能否减少注射频率？能否简化操作装置？能否降低治疗负担？最终anti-TFPI给药方案脱颖而出。

“新药研发过程中，患者虽未直接站在我们面前，但他们的期待始终是无声的鞭策”。

anti-TFPI的创新之处不仅体现在科学突破上，更体现在它为患者带来的实际价值上。从科学突破的角度来看，传统凝血因子替代疗法需每日输注⁷，而anti-TFPI通过基因工程改造延长了药物半衰期，将治疗频率降低至每周一次。这一革新不仅减少了患者的注射次数，还提高了治疗的依从性和便利性，将治疗从“必须完成的任务”转化为“可规划的生活仪式”，让患者得以从反复就医中解脱，实现自主管理。

从患者价值的角度来看，每周一次的治疗方案，让患者无需频繁请假就医。此外，传统疗法需根据患者体重计算剂量，而anti-TFPI的固定剂量设计，消除了这一繁琐步骤。这不仅减少了用药错误风险，更让治疗流程更加人性化——尤其是对儿童患者而言，无需因体重增长而频繁调整方案。

从实验室到临床，从分子到良药，anti-TFPI研发的每一步突破都承载着科研工作者对患者需求的深刻洞察，而当科研初心与患者需求同频共振时，医学进步才能真正照亮生命之光。正如Will Somers所言：“我们希望为血友病患者提供的，不仅是一种新的治疗选择，更是一种“自如人生’的可能。” 未来，随着anti-TFPI在全球范围内的普及，我们有理由相信血友病患者的天空，将因这份科研初心而更加辽阔。